新研究表明，一种实验性药丸可能减缓部分阿尔茨海默病患者的记忆丧失和脑萎缩。
这种名为ALZ-801（缬氨三磷酸酯）的药丸对早期阿尔茨海默病且携带两个APOE4基因拷贝（该基因使阿尔茨海默病风险增加10倍）的患者显示出疗效。
据新闻稿称，马萨诸塞州生物技术公司Alzheon的研究人员进行了一项3期临床试验，纳入325名早期阿尔茨海默病患者（包括轻度认知障碍或轻度痴呆），他们均携带APOE4基因。参与者年龄在50至80岁之间，被随机分配服用ALZ-801药丸或安慰剂，为期约18个月。
在整体组中，ALZ-801显示出一定程度的记忆和认知能力下降减缓，但差异无统计学显著性。然而，在处于阿尔茨海默病最早期阶段、患有轻度认知障碍的患者中，该药丸似乎将记忆衰退减缓了50%，并几乎阻止了所有日常认知能力下降。
芝加哥阿尔茨海默病协会全球科学计划高级总监、未参与该研究的韦伯博士告诉福克斯新闻数字版："被诊断为轻度认知障碍的个体在认知能力方面（包括记忆、语言或视觉/空间感知）会出现下降，但他们仍能独立完成大多数日常活动。"
每日两次服用该药丸的人脑萎缩速度也更慢——特别是在控制记忆和思维的海马体区域，萎缩程度比服用安慰剂的人低约18%。研究结果发表在医学期刊《药物》上。
研究人员报告的主要副作用包括恶心、呕吐和食欲抑制。这种实验性药丸最终可能成为目前获批的阿尔茨海默病药物莱卡奈单抗或多奈单抗的居家替代方案，这两种药物均需静脉输注。
现有药物是设计用来分解大脑中淀粉样蛋白斑块的单克隆抗体治疗，但也与脑肿胀和出血相关。ALZ-801则通过预防淀粉样蛋白斑块的形成起作用，未观察到该副作用。韦伯指出："在这项试验中，APOE-ε4/ε4个体未表现出脑出血或肿胀增加，这一点令人鼓舞，表明该药物在本就具有较高副作用风险的人群中可能相对安全。"
福克斯新闻高级医学分析师马克·西格尔博士也认同这一优势。同样未参与该研究的西格尔告诉福克斯新闻数字版："这种药物可以在斑块完全形成前使用，因此预防可能是一个目标。结果是，我们没有看到作为斑块溶解单克隆抗体有时会出现的脑肿胀副作用。"
研究人员指出，该研究确实存在一些局限性——主要是最强的效果仅在最早期阶段的组中观察到，而非所有参与者。试验也仅纳入了APOE4基因携带者，这类患者约占阿尔茨海默病患者的15%。研究时间也相对较短，需要更长的随访试验来确认结果。
韦伯重申，试验的主要和次要结果均为阴性。他告诉福克斯新闻数字版："话虽如此，对特定亚组的后续分析令人鼓舞，包括治疗确实导致了海马体萎缩的显著减缓，海马体是大脑中对记忆具有极其重要作用的区域。"
据韦伯称，这种实验性药物的一个令人鼓舞的方面是其可能与其他治疗早期阿尔茨海默病的药物形成互补。他说："这种治疗可能与其他抗淀粉样蛋白治疗联合使用，尽管需要更多证据来了解该药物如何作为联合治疗的一部分。鉴于该亚组相对较小的规模，在更大、更长的临床试验中验证这些发现将很重要。"
西格尔同意该药物可能有潜力。他说："它很可能成为不断扩大的抗阿尔茨海默病药物组合的一部分，该组合着眼于几个不同的预防目标，包括β-淀粉样蛋白、tau蛋白斑块以及神经炎症。"
该研究由ALZ-801制造商Alzheon公司资助，并得到美国国家衰老研究所拨款支持。梅丽莎·鲁迪是福克斯新闻数字版的高级健康编辑，也是生活方式团队成员。
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