一项发表在《新英格兰医学杂志》上的新研究表明，一种名为佐雷武纳森（Zorevunersen）的“令人鼓舞”的新药作为治疗德拉韦综合征（Dravet syndrome）的方法似乎是安全有效的。
来自英国和美国的共81名2至18岁儿童参加了这项研究，并在三个月内接受了一剂、两剂或三剂佐雷武纳森。其中75名儿童进入了延伸研究，每四个月继续接受45毫克该药物，持续20个月。
平均而言，这些儿童的惊厥性癫痫发作次数减少了59%至91%。在这项早期试验中，研究人员观察到儿童的健康状况、生活质量和适应性行为有所改善。
Epilepsy Action的健康改善与研究经理汤姆·希利托（Tom Shillito）表示：“这是一个令人鼓舞的早期结果，尤其考虑到对德拉韦综合征儿童更佳治疗方案的迫切需求。”
该组织表示，德拉韦综合征影响约1/15000的儿童，通常难以治疗，因为这种疾病的癫痫发作对现有抗癫痫药物反应不佳。
佐雷武纳森通过腰椎穿刺给药，以对抗德拉韦综合征的根本病因。该病通常由SCN1A基因缺陷引起，导致一种帮助神经细胞正常工作的特定蛋白产生过少。该药物有助于增加这种蛋白的生成。
研究作者琳达·劳克斯（Linda Laux）博士及其同事发现，在他们的研究中，该药物的副作用为轻度或中度。他们得出结论，该药物具有疾病修饰的潜力，即不仅能治疗症状，还能减缓疾病进展，值得进一步研究和开发。
让生活更健康、更幸福
参与试验的一个家庭表示，该药物的效果“完全改变了我们的生活”。来自哈德斯菲尔德（Huddersfield）的弗雷迪·特鲁洛夫（Freddie Truelove）从每晚12次癫痫发作减少到每几个晚上一次或两次短暂发作。他的母亲劳伦（Lauren）说：“我们现在拥有了从未想过可能的生活，最重要的是，这是弗雷迪可以享受的生活。”
顾问儿科神经学家、研究作者海伦·克罗斯（Helen Cross）说：“我经常见到患有难治性遗传性癫痫的患者，其影响远超癫痫发作本身，当治疗选择有限时令人心碎。这种新疗法可以帮助德拉韦综合征儿童过上更健康、更幸福的生活。总体而言，我们的研究结果显示佐雷武纳森使用安全，大多数患者耐受性良好，支持在正在进行的第三阶段研究中进一步评估。”
汤姆·希利托补充说：“我们经常接到受影响家庭打来的求助热线电话，深知照顾德拉韦综合征儿童是多么具有挑战性和令人心碎。这项研究表明，这种靶向方法可以带来有意义的改变，为家庭提供更多治疗选择，为孩子带来更积极的结果。我们期待看到对这种药物及类似药物的进一步研究。”
在Epilepsy Action网站上了解更多关于德拉韦综合征的信息。
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