测试阶段正式到来：首位患者已接受备受瞩目的基因疗法临床试验，该试验旨在诱导衰老细胞恢复年轻特性。
本次临床试验将检验一种创新方法，即激活三个关键基因以实现"部分重编程"，使老年细胞表现得如同年轻细胞。部分科学家认为部分重编程有望" rejuvenate old organs"（ rejuvenate old organs）。但此次试验聚焦疾病治疗——针对可能导致失明的青光眼。
研究人员希望这些基因编码的蛋白质能促进视神经元再生。视神经连接眼球与大脑，在青光眼患者体内易受损伤，且通常无法在成年体内自然再生。赞助试验的美国马萨诸塞州波士顿生命生物科学公司（Life Biosciences）于6月9日宣布已完成首例患者治疗。
风险与挑战并存。该试验将验证重编程技术的安全性，这是学界长期关注的焦点。多家实验室的动物研究表明部分重编程可安全实施，但存在诱发细胞癌变的隐忧。
"若能安全应用于人体，重编程技术前景广阔，"西雅图长寿预防医学公司Optispan联合创始人马特·凯伯林（Matt Kaeberlein）表示，"当前技术仍处早期阶段，灾难性副作用风险较高。"凯伯林认为眼部是理想首试部位，因为相比其他器官，眼部变化导致危及生命副作用的概率较低。
逆转时钟
部分重编程的目标是使衰老细胞回溯时间，恢复年轻细胞特征，同时避免细胞身份完全丧失。生命生物科学公司利用四个基因中的三个——实验室中可将成体细胞重编程为类干细胞状态的关键因子。
2020年，哈佛医学院大卫·辛克莱（David Sinclair）实验室团队发现，在视神经损伤小鼠体内激活这三个基因，能"促进神经元再生并逆转视力丧失"。此后，生命生物科学公司在啮齿类和灵长类动物中持续研究该技术，首席科学官莎伦·罗森茨威格-利普森（Sharon Rosenzweig-Lipson）表示未观察到严重不良反应。
本次临床试验计划治疗多达12名青光眼患者，后续将纳入患有急性视神经病变（NAION）的受试者。公司采用基因疗法常用病毒载体，将重编程基因递送至视网膜神经节细胞——其长臂构成视神经。为增强安全性，系统设计为通过抗生素多西环素控制基因开关：服用时激活，停用则关闭。"这赋予我们强大控制力，"罗森茨威格-利普森强调，"不仅能启动治疗，更能及时关闭表达，避免细胞过度 rejuvenate。"
真正的年轻化？
墨尔本澳大利亚眼科研究中心转化神经生物学家皮特·威廉姆斯（Pete Williams）指出，试验成功将惠及青光眼和NAION患者，但"经修饰细胞是否真正'更年轻'，能否延长寿命仍是更大命题"。
罗森茨威格-利普森表示公司正"逐个攻克年龄相关疾病"，"当前不追求全身 rejuvenate，未来或有此可能。"该公司同时在肝脏疾病动物模型中测试该技术。
威廉姆斯肯定该疗法为视神经损伤治疗提供新思路——该领域长期缺乏足额资金与关注。但他担忧公众对生命生物科学公司治疗的过度炒作："舆论热度太高。若出现灾难性失误，可能断送整个领域的发展前景。"
本文经许可转载，最初于2026年6月9日发表。
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