测试时间已到：首位受试者已在一项备受期待的基因疗法临床试验中接受治疗，该试验旨在引导老化细胞恢复年轻状态。
这项临床试验将测试一种新方法，涉及激活三种似乎能"部分重编程"老化细胞的基因，使它们表现得像年轻细胞一样。一些科学家认为，部分重编程可能使老化器官恢复活力。但本次试验将测试激活这三种基因作为治疗疾病的方法——在这种情况下，是治疗青光眼，一种可能导致失明的疾病。
希望这些基因编码的蛋白质能够促进视神经中神经元的再生，视神经连接眼睛和大脑，在青光眼患者中可能会受损。这些神经元在成年人中通常不会再生。赞助该试验的波士顿Life Biosciences公司于6月9日宣布已治疗了首位参与者。
风险很高。该试验将测试重编程方法的安全性，这是该领域的持续担忧。多个实验室的动物研究表明，部分重编程可以安全进行，但人们担心它可能使某些细胞进入癌变状态。
"如果能在人体中安全使用，重编程将带来巨大好处，"西雅图Optispan公司的联合创始人马特·凯伯林表示。该公司专注于长寿预防医学。"这项技术仍处于早期阶段，发生灾难性副作用的可能性很高。"
因此，凯伯林表示，眼睛可能是尝试这项技术的理想首个目标，因为与某些其他器官相比，对眼睛进行改变导致危及生命的副作用的可能性较低。
逆转时钟
部分重编程的目标是将老化成年细胞推回到过去，恢复年轻细胞的特征，而不会将老细胞推得过远以至于完全失去其特化身份和功能。为此，Life Biosciences利用了四个基因中的三个，这些基因在实验室中可以被操控，将成年细胞重编程为类似干细胞的状态。
2020年，波士顿哈佛医学院大卫·辛克莱实验室的研究人员及其同事发现，在视神经受损的小鼠中激活这三个基因，能够促进神经元再生并逆转老年小鼠和青光眼小鼠的视力损失。此后，Life Biosciences在啮齿动物和猴子身上研究了这种方法，公司首席科学官莎伦·罗森茨威格-利普森表示，他们没有发现治疗的严重不良反应。
在临床试验中，Life Biosciences计划治疗多达12名青光眼患者，并最终包括一些患有NAION（一种也会导致眼部神经损伤的严重急性疾病）的参与者。
该公司利用基因疗法中常用的病毒，将这三个重编程基因输送到视网膜神经节细胞中，这些细胞的长臂构成了视神经。作为额外的安全特性，该系统设计为当参与者服用一种名为多西环素的抗生素时，这些基因会被激活。如果停用抗生素，基因就会关闭。"这给了我们很多控制权，"罗森茨威格-利普森说。"不仅能够打开它，还能够关闭它，不会让表达持续超过使细胞恢复活力所需的时间。"
真正的年轻
墨尔本澳大利亚眼科研究中心的转化神经生物学家皮特·威廉姆斯表示，试验的成功将为青光眼和NAION患者带来福音，但这是否意味着改造后的细胞真正"更年轻"并能被重编程以增强寿命，这是一个更大的问题。
罗森茨威格-利普森表示，公司正"一次针对一种与年龄相关的疾病"推进。"目前我们不着眼于全身年轻化，"她说。"我们希望有朝一日能达到那个目标，但现在还没有。"Life Biosciences还一直在动物模型中研究其在肝病方面的应用。
对于眼部疾病，威廉姆斯欢迎治疗视网膜神经损伤的新策略，他表示这个领域没有得到足够的资金或关注。但Life治疗所受到的广泛关注也让他担忧。"它获得了太多炒作，"他说。"如果这出现灾难性错误，可能会让我们所有人在未来受挫。"
本文经许可转载，最初于2026年6月9日发表。
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