设计型干细胞推动新型研发检测系统Designer Stem Cells Power New R&D Assay Systems

环球医讯 / 干细胞与抗衰老来源:www.genengnews.com美国 - 英语2025-08-13 12:49:29 - 阅读时长3分钟 - 1210字
本文介绍了多种新型干细胞技术突破及其在疾病模型构建和药物研发中的应用进展。APstem Therapeutics开发出具有多向分化能力且无致瘤风险的整合型成体干细胞(giaSCs),Genentech利用iNeurons模型研究神经保护与轴突再生机制,bit.bio的ioMicroglia细胞为阿尔茨海默病研究提供新工具,STEMCELL Technologies则提供标准化iPSC细胞系及其分化产品,这些技术进步为神经退行性疾病治疗和药物筛选提供了更生理相关的研究平台。
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设计型干细胞推动新型研发检测系统

新型同种异体干细胞和诱导多能干细胞(iPSCs)正在提供更符合生理特征的疾病模型。

从蝾螈到斑马鱼,干细胞具备非凡的再生能力,能够恢复失去的肢体并修复受损器官。然而这些能力在人类体内尚未完全实现。尽管人类干细胞在治疗多种疾病方面具有巨大潜力,但该领域仍在发展中,特别是随着更符合生理特征的干细胞检测方法不断涌现。

人类干细胞主要分为三类:胚胎干细胞(ESCs)、成体干细胞(ASCs)和诱导多能干细胞(iPSCs)。ESCs是从早期胚胎中提取的多能细胞,可分化为几乎所有细胞类型。相比之下,ASCs属于多能细胞,主要分化为起源组织的细胞类型。iPSCs代表科学突破,通过特定转录因子将皮肤或血液细胞重编程为多能状态。

整合型成体干细胞

APstem Therapeutics创始人兼CEO Min Hu博士指出:"传统多能干细胞虽能分化多种细胞,但存在致瘤风险,而间充质基质细胞(MSCs)等终末分化细胞缺乏重建复杂组织的能力。我们开发的整合型成体干细胞(giaSCs)可分化为三个胚层细胞类型,不致瘤且无免疫反应。" 该细胞由MSCs与血液干细胞相互作用生成,具有独特基因特征。

在小鼠模型中,giaSCs与纤维蛋白凝胶混合移植后显著加速伤口闭合,完全再生皮肤结构(包括毛囊)。肠损伤模型显示其可分化为肠上皮细胞参与修复,且对正常组织无影响。该细胞具有低免疫原性,适合"现成"异基因移植,目前已开展糖尿病伤口愈合研究。

iNeurons模型系统

Genentech首席科学家Maheswara Reddy Emani介绍,通过神经源因子2(NGN2)快速分化iPSCs获得的iNeurons细胞,能高效生产大量人类神经元,适用于化合物库高通量筛选。该模型结合自动化成像和AI分析,可高效测量轴突退化与再生,为神经退行性疾病和脊髓损伤治疗提供研究平台。

Microglia工具箱

bit.bio高级项目经理Rebecca Northeast强调,人类iPSC衍生的小胶质细胞(ioMicroglia)比传统模型更具生理相关性。其opti-ox™细胞编程技术可在数天内将iPSC大规模转化为目标细胞。该技术开发了携带阿尔茨海默病相关突变的细胞系,支持单基因效应研究,并推出CRISPRko-Ready ioMicroglia(稳定表达Cas9),将CRISPR筛选周期从月级缩短至天级。

细胞分化多样性

STEMCELL Technologies神经生物学总监Erin Knock介绍,其健康对照iPSC系SCTi003-A已验证可生成30种细胞类型,包括神经祖细胞、心肌细胞等。配套的STEMdiff™分化培养基可模拟体内信号环境,通过小分子和生长因子时序调控生成特定神经细胞。即将推出的人iPSC来源星形胶质细胞、内皮细胞等定制化细胞系,为靶向疾病建模提供工具。

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