三星生物制药正在探索创新技术以提升基因治疗递送系统。公司重点发展一种名为抗体-寡核苷酸偶联物（Antibody-Oligonucleotide Conjugates, AOC）的新技术，这一领域此前未被三星生物制药正式提及。
在2025年6月18日于美国波士顿举行的国际生物技术大会（BioUSA）上，三星生物制药销售与运营副总裁凯文·夏普（Kevin Sharp）表示：“基于我们在抗体-药物偶联物（Antibody-Drug Conjugates, ADC）方面的能力，我们将确保在抗体-寡核苷酸偶联物领域的核心技术，并扩展我们的合同开发与制造组织（CDMO）业务组合。”
AOC技术源于ADC技术，后者在今年刚刚进入三星生物制药的业务范围。ADC通过将药物附着到抗体上，使其仅递送到癌细胞；而AOC则将基因调控物质而非药物附着到抗体上。如果将ADC比作针对癌细胞的制导导弹，那么AOC则更像是精准投递基因疗法的“无人机”。
无人机递送基因疗法
基因疗法通过调节特定基因的蛋白质生成来治疗疾病。DNA中的遗传信息会转录为信使核糖核酸（mRNA），进而合成影响生命现象的各种蛋白质。在此过程中，短RNA片段与其他mRNA结合，阻止蛋白质合成。AOC递送的是由这种RNA合成的寡核苷酸，专门针对携带突变基因的细胞。
现有的RNA疗法虽然具有类似的机制，但在区分目标细胞方面存在局限性。这意味着它可能不仅调控病变细胞的基因，还会影响正常细胞，带来副作用风险。相比之下，AOC由于具备只与需要基因调控的细胞结合的抗体，因此避免了这一问题——类似于ADC仅靶向癌细胞的方式。
主要竞争对手瑞士龙沙（Lonza）和中国药明生物（Wuxi Biologics）也对AOC市场表现出浓厚兴趣。龙沙已建立了一条专门用于生产AOC的生产线，而药明生物则提供从AOC治疗设计、分析到生产的全流程服务。
争夺2030年7万亿韩元市场的竞争
目前市场上尚无商业化的AOC治疗药物，但鉴于其潜力，各大企业纷纷涌入这一领域。纳斯达克上市公司Avidity Biosciences正在开发一款名为“AOC1001”的AOC疗法，用于治疗1型肌强直性营养不良（DM1）。该疗法目前已进入全球三期临床试验，并于去年被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为突破性疗法。
肌强直性营养不良是一种遗传性疾病，表现为肌肉逐渐萎缩和无力。另一款由Dyne Therapeutics开发的AOC候选药物DYNE-101也于6月17日被FDA指定为突破性疗法。
由于这是一种罕见病且尚无有效疗法，相关药物可通过加速审批流程获得早期批准。在此情况下，AOC疗法最快可能在未来1至2年内获得FDA正式批准。而生产任务预计将由三星生物制药、龙沙和药明生物等CDMO企业承担。
根据全球市场研究机构360i Research本月发布的一份报告，AOC市场规模预计将在2024年达到31.5亿美元（约合4.3万亿韩元），并在2030年增长至52.6亿美元（约合7.2万亿韩元），年均增长率达8.89%。尽管尚未有商业化产品问世，但已有大量资本投入到AOC候选药物的发现、临床试验以及CDMO工艺的开发中。
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