青春期阻滞剂将在数百名儿童身上进行测试,两项重大临床试验启动Puberty blockers to be tested in children as two major clinical studies launch | The Independent

环球医讯 / 创新药物来源:www.independent.co.uk英国 - 英语2025-12-26 06:00:02 - 阅读时长4分钟 - 1529字
英国伦敦国王学院启动两项针对性别烦躁症儿童的临床试验,将招募约226名10至16岁受试者测试青春期阻滞剂的安全性和有效性。研究源于卡斯审查报告对现有证据质量的批评,试验采用延迟给药设计并辅以脑部扫描,旨在为英国国家医疗服务体系提供循证依据,尽管该药物目前被禁止用于18岁以下患者。试验将监测儿童身心健康发育,部分受试者可能在研究结束后继续用药,研究结果将推动建立更科学的性别医疗服务标准。
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青春期阻滞剂将在数百名儿童身上进行测试,两项重大临床试验启动

研究人员宣布,青春期阻滞剂将在性别烦躁症儿童身上进行测试。此前一项重大独立调查促使英国国家医疗服务体系(NHS)全面改革性别医疗服务。

伦敦国王学院的研究人员将在未来三年内招募约226名儿童,测试青春期阻滞剂对青少年的益处和风险。预计招募的最小年龄为:生物学女性10至11岁,生物学男性11至12岁;最大年龄上限为15岁11个月。首批参与者将在新年伊始根据严格筛选标准入组,试验将持续"至少"四年。

其中一组儿童将接受为期两年的青春期阻滞剂治疗,另一组则延迟一年给药。两组均需随访两年,且均知晓预期用药时间。试验期间将全程监测儿童的健康、福祉和发育状况。

第二项研究名为"Pathways Connect",将通过扫描技术观察服用与未服用青春期阻滞剂青少年的脑部发育差异。这项研究源于特维斯托克与波特曼基金会信托举报人引发的担忧,希拉里·卡斯博士此前发布了对儿童性别服务的严厉批评报告。

研究人员指出,尽管英国目前禁止将此类药物用于治疗18岁以下患者的性别烦躁症,但若判定"临床适宜",部分儿童在研究结束后仍可能继续用药。参与者的结果将与未接受药物治疗的性别不一致儿童对照组进行比较。两项研究均属于更广泛的"Pathways"研究项目,旨在探索NHS如何更好地支持就诊性别服务机构的儿童。

青春期阻滞剂通常以注射形式给药,最常见药物曲普瑞林(triptorelin)通常每六个月注射一次。该类药物于1980年代首次获批用于治疗早熟(女孩8岁前、男孩9岁前出现的青春期)。

2024年卡斯审查报告发布后宣布启动青春期阻滞剂试验计划。该报告结论指出,声称此类药物对性别烦躁症青少年有益的证据质量"低下"。自2024年实施禁令并于去年12月永久化后,NHS不再向儿童开具青春期阻滞剂用于性别烦躁症治疗。

针对试验公告,卡斯博士(儿科医生、儿童青少年性别服务独立审查主席)表示:"我的审查发现,证明青春期阻滞剂对性别烦躁症儿童青少年有益的证据基础非常薄弱,部分儿童甚至出现负面效果多于积极效果。然而,鉴于许多临床医生、儿童和家庭坚信其疗效,开展试验是厘清争议的唯一途径。"

研究人员正与临床服务机构合作,制定使患者同时接受心理社会护理并提供知情同意的流程。首席研究员、伦敦国王学院精神病学心理学与神经科学研究所儿童青少年精神病学教授艾米丽·西蒙诺夫表示:"试验结束后,每位青少年将接受个体化临床评估,以确定后续护理需求,若判定临床适宜,可能包括继续使用青春期抑制激素。"

参与试验的儿童必须已进入青春期,并确诊为性别不一致(即出生性别与自我认同性别存在错位)。需持续存在此类感受超过两年,且在心理护理后仍"持续渴望"使用青春期阻滞剂。患者父母或监护人也必须支持该治疗方案。

研究有望揭示青春期抑制是否影响脑部发育。伦敦国王学院NHS儿科顾问医生、荣誉高级讲师罗尼·张博士表示:"我强烈支持这项研究,它针对现有证据质量低下且存在矛盾的领域。临床医生始终努力理解:我们提供(或拒绝)的治疗对个体可能看似有益,但缺乏可靠证据时,人类偏见容易夸大益处而低估风险。"

"Pathways"研究项目由伦敦国王学院主导,联合南伦敦和莫兹利NHS基金会信托共同赞助。英国卫生和社会保障部发言人称:"性别不一致的青少年需要获得高质量、安全有效的护理。我们遵循卡斯审查的建议——该报告明确指出针对这些儿童的护理证据不足,并提议通过此项研究填补空白。"

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