早上好，今天我为您准备了一份内容丰富的通讯。亮点包括我的同事Jason Mast撰写的一篇感人特写，以及编辑Gideon Gil提醒我的一篇2017年STAT故事的更新。
一位绝望的父亲成为罕见病世界的一盏灯塔
Terry Pirovolakis不是科学家或医生。他也不富有。他是一个45岁的IT专业人士，有三个孩子，喜欢穿单色T恤。然而，他 somehow 成为了许多家庭的第一站和最后希望，这些家庭目睹了营利性制药公司放弃影响他们孩子的罕见疾病。
在过去的二十年中，研究人员在诊断百万分之一的突变和开发基因疗法、CRISPR或基于RNA的药物方面取得了巨大进展。但在过去几年中，公司已经搁置或优先级降低超过50种基因疗法，使得依赖这些疗法的家庭陷入困境。
Pirovolakis最初的目标只是拯救他的儿子Michael，Michael在一岁时被诊断出患有遗传性痉挛性截瘫-50。他与学术界、毒理学家和药物制造商合作，在不到三年的时间内为Michael进行了治疗。随后，他成为那些努力为自己的孩子争取治疗的家长的非正式顾问。然后，他成立了自己的生物技术公司。
STAT的Jason Mast撰写了一篇关于Pirovolakis及其帮助的一个家庭——Lockard一家（如上图所示）的美丽特写。正如Jason在文中所写，有几种看待Pirovolakis的方式。你可以把他看作是一个超级英雄，一个生物学界的托尼·斯塔克。或者，Jason说，这是一个悲剧故事——一个孩子通过卖柠檬水来筹集自己癌症治疗的资金。
阅读这篇文章。
对UHC的愤怒反映了人们的积压痛苦
UnitedHealthcare首席执行官Brian Thompson的被杀已成为美国医疗保健时代精神的标志性时刻。您可能已经在网络上看到了一些帖子，从哀悼到冷漠再到喜悦，包括对Thompson死亡的阴暗庆祝。“我认为很多人积压了很多痛苦，他们没有地方发泄，”生物伦理学家Yolonda Wilson说。
公众的不满从未如此高。周五发布的一项调查显示，公众对医疗保健系统的评价已降至2001年以来的最低点。STAT的Bob Herman和Tara Bannow撰文讨论了医疗保健系统内部导致这种痛苦和怨恨的因素。阅读这篇精彩的文章。
农业部强制实施牛奶检测
美国农业部（USDA）于周五宣布，将实施一项强制性的牛奶检测计划，这将为该国乳品行业中禽流感病毒的传播范围提供更清晰的图景。该计划将首先在加利福尼亚州、科罗拉多州、密歇根州、密西西比州、俄勒冈州和宾夕法尼亚州六个州开始。该机构在其声明中没有说明是否会向公众发布这些信息，如果会发布，频率如何。
阅读更多来自STAT的Helen Branswell的报道。
“瘾君子经纪人”七年认罪
七年前，STAT首次报道了Daniel Cleggett的故事，他现在因参与涉及他在马萨诸塞州经营的多个戒毒所的欺诈计划而认罪。
2017年，时任STAT记者David Armstrong与波士顿环球报的Evan Allen共同撰写了一篇关于所谓的“瘾君子经纪人”的故事。这些经纪人几乎像赏金猎人一样，他们会招募来自东北部和中西部的成瘾者，然后安排交通和保险覆盖，让他们前往佛罗里达州接受治疗。但这些经纪人合作的康复中心通常提供的服务很少，而且往往由没有实际培训或专业知识的人运营。
Daniel Cleggett就是这些经纪人之一。阅读关于他广泛参与患者贩卖的故事，以及同年关于被当作系统棋子的患者们的后续报道。
研究：新治疗方法可缓解常见儿童癌症复发
一项新的治疗方法——将标准化疗与免疫疗法结合——在一项周末发表于《新英格兰医学杂志》的研究中，显示出显著优于单独化疗的生存率。
最常见的儿童癌症是一种血液和骨髓癌，称为B细胞急性淋巴细胞性白血病（B-ALL）。尽管生存率相当高——大约85%的18岁以下患者在五年后仍无癌症——但B-ALL的复发是青少年癌症相关死亡的主要原因。研究人员随机分配了1,440名平均或高风险复发的儿童接受两种治疗方案，但由于结果非常有希望，最终提前终止了试验。总体而言，研究显示，接受联合治疗的患者的B-ALL复发或死亡风险降低了61%。
与任何治疗方法一样，也有副作用：接受更有效联合治疗的儿童更容易发生败血症和导管感染。尽管如此，研究作者认为联合治疗可能成为新的标准护理方法。
罗德岛将开设纽约市外首个监督药物使用场所
本周，罗德岛的一家非营利组织将开设一个政府批准的非法药物使用监督场所，使其成为全国第二个正式提供监督使用的组织，也是第一个在纽约市以外这样做的组织。
监督使用的目的是通过允许人们在医疗监督下使用药物来预防过量死亡。关于这些场所总体有效性的证据有限，但大多数研究表明，它们的存在与过量死亡减少有关。虽然其他州的团体也宣布了类似的计划，但他们在地方、州和联邦层面遇到了阻力。
障碍可能会越来越多。当选总统唐纳德·特朗普将在不到两个月内就任，保守派政治领导人通常反对监督使用。阅读更多来自STAT的Lev Facher关于罗德岛站点如何在减害法律斗争中开辟新天地的报道。
生成式AI正在改变放射学
如今，人工智能的主要临床应用是在医学成像领域：用于分析CT扫描、MRI和X射线的算法占FDA授权的基于AI设备的75%以上。但到2030年，生成式AI可能会在放射学中变得无处不在。
这一假设来自放射学家们在北美放射学会年会上的讨论。无论是走廊对话还是正式会议，都围绕着使用大型语言模型来简化放射学记录的产品进行。“我认为这种工具将非常强大，基本上它会在某个时候读取我们的思想，”一位咨询Open AI和MD.ai的放射学家说。
在技术应用受到越来越多审查的同时，生成式AI在会议上占据了中心位置。阅读更多来自Katie Palmer的报道，了解人们是如何谈论它的。
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