QBiotics集团有限公司（QBiotics）欣然宣布，其针对软组织肉瘤（STS）患者的两阶段IIa期临床试验的第一阶段已取得最终有效性和安全性数据。
软组织肉瘤是一种罕见的癌症，通常在身体任何软组织中形成无痛肿块（肿瘤）。2023年全球约有12.8万例新发软组织肉瘤病例，发病率正以每年0.54%的速度增长。
QBiotics首席执行官兼董事总经理Stephen Doyle表示：“我们对IIa期软组织肉瘤试验第一阶段的结果感到非常高兴。Tigilanol Tiglate达到了主要和次要终点，并为患者带来了令人印象深刻的80%注射肿瘤客观缓解率。更重要的是，在6个月的随访期内，14个完全消融（摧毁）的肿瘤均未复发，这表明Tigilanol Tiglate可能为患者提供长期益处。鉴于软组织肉瘤是一种难以治疗的癌症，取得如此水平的临床活性是非常鼓舞人心的。”
“我们要感谢每一位参与试验的患者，同时感谢试验研究者Edmund Bartlett博士及其纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心团队。鉴于试验第一阶段的积极结果以及研究者报告显示Tigilanol Tiglate可能改善转移性软组织肉瘤对全身治疗的反应，我们已经启动了去年年底宣布的扩展试验部分。”
纪念斯隆-凯特琳癌症中心的主要试验研究者Edmund Bartlett博士评论道：“我们在多种软组织肉瘤中观察到Tigilanol Tiglate的临床活性，令人鼓舞。我期待进一步扩宽对此疗法的经验，并确定如何将其整合到软组织肉瘤患者的护理中。”
关于试验QB46C-H07
QB46C-H07（临床试验注册号：NCT05755113）是一项开放标签的IIa期临床试验，评估了Tigilanol Tiglate在晚期和/或转移性软组织肉瘤患者中的初步疗效和安全性。QB46C-H07分两个阶段进行：第一阶段为10名患者的试点试验；第二阶段为扩展试验。本文报告的是第一阶段的结果。
共有11名患者接受了Tigilanol Tiglate（剂量为每立方厘米肿瘤体积0.5毫克）治疗，用于一个或多个肿瘤。其中10名患者被纳入可评估反应人群（基线和治疗后28天均有肿瘤评估）。
主要疗效终点是注射肿瘤相对于基线的客观缓解率（ORR）。ORR定义为接受一次或多次治疗（最多5次）后，达到完全消融（体积减少100%）或部分消融（体积减少≥30%）的患者比例。无论接受多少次治疗，体积减少≥30%的患者被视为对Tigilanol Tiglate有反应。
次要终点包括安全性和耐受性评估，以及药代动力学分析。
探索性终点包括初始注射后6个月注射部位局部复发率，以及活检样本中的肿瘤反应评估。通过手术标本和血液样本评估肿瘤生物标志物的变化。
疗效与安全性结果
客观缓解率为80%，表明10名可评估患者中有8人在研究期间的任意时间点（最佳观察反应，BOR）实现了完全或部分消融其治疗肿瘤或肿瘤段。每位患者平均接受2次Tigilanol Tiglate治疗（范围为1至5次）。在肿瘤层面，27个治疗肿瘤中有22个（81%）作为最佳观察反应显示出完全或部分反应。27个肿瘤中有14个（52%）实现完全消融，8个（30%）实现部分消融。
这些结果表明，Tigilanol Tiglate在实现完全或部分肿瘤消融方面具有高效性。重要的是，在6个月的随访期内，所有完全消融的肿瘤（n=14）均未复发，表明Tigilanol Tiglate可能提供持久反应。
所有11名接受Tigilanol Tiglate治疗的患者均被纳入安全性评估。Tigilanol Tiglate耐受性良好，大多数不良事件（AEs）为预期内，且与药物的局部作用相关（例如局部疼痛、肿胀、坏死）。
结论
总体而言，研究结果表明，Tigilanol Tiglate耐受性良好，并在减少肿瘤体积方面显示出良好的潜力，80%的患者实现了完全（100%）或部分（≥30%）消融其肿瘤。完全反应情况下未出现肿瘤复发，进一步突显了Tigilanol Tiglate作为软组织肉瘤及其他实体瘤潜在有效治疗选择的潜力。
这里报告的令人鼓舞的肿瘤反应，加上三名患者在接受后续全身治疗时表现出优于预期的反应（如2024年11月在美国圣地亚哥举行的结缔组织肿瘤学会[CTOS]年会上所展示的数据），支持了QB46C-H07研究进入第二阶段。试验扩展（称为第二阶段）的目标是进一步研究Tigilanol Tiglate在软组织肉瘤患者中的临床效用和治疗潜力。第二阶段试验即将在美国纽约的纪念斯隆-凯特琳癌症中心启动。
参考文献
- GlobalData®、美国癌症协会、澳大利亚癌症协会、英国癌症研究、加拿大癌症协会
- Bartlett等，2024年。结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会，2024年11月13日至16日，美国圣地亚哥。
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