由密歇根州立大学领导的研究团队展示了一种利用机器学习加速治疗性药物发现的新方法。通过训练人工智能模型处理已发表的数据，他们能够预测化学物质如何影响基因表达，并识别出用于治疗最具侵袭性形式的肝癌和一种尚无治愈方案的慢性肺病的有前景化合物。这些发现是多学科、多机构合作努力的成果。
为什么这很重要
这种新方法可能加速针对难治疾病（如肝细胞癌，全球第三大癌症相关死亡原因）和特发性肺纤维化（一种诊断后中位生存期仅三年的慢性肺病）的药物发现过程。这两种疾病都迫切需要新的、更有效的治疗方法。
详细内容
研究人员在数百万次实验测量的基础上训练了一个“化学结构基因表达谱预测器”模型，以学习化学物质如何影响基因表达。这使得他们能够筛选大量化合物，并识别出有前景的候选药物，用于在细胞系和动物模型中进行进一步测试。对于肝细胞癌，他们发现了两种能够缩小小鼠肿瘤的新型化合物。对于特发性肺纤维化，他们识别出一种重新利用的旧药和两种新型化合物，这些化合物显示出潜力，并通过与临床肺移植项目的合作，在人类肺组织样本上进行了测试。
- 该研究于2026年发表在《细胞》杂志上。
- 这项研究是多年跨团队合作的长期成果。
参与者
- Bin Chen：密歇根州立大学人类医学院儿科与人类发展学系及药理学与毒理学系副教授，本研究资深作者之一。
- Jiayu Zhou：原密歇根州立大学，现密歇根大学，本研究另一位资深作者。
- Samuel So：斯坦福大学亚洲肝脏中心Lui Hac Minh教授，合作作者。
- Mei-Sze Chua：斯坦福大学亚洲肝脏中心高级研究科学家，合作作者。
- Xiaopeng Li：密歇根州立大学人类医学院儿科与人类发展学系副教授，另一位资深作者。
他们怎么说
- “我们之前的努力仅限于重新利用FDA批准的药物。这种新方法大大扩展了在肝细胞癌中具有潜在治疗活性的新型化合物库。”——Mei-Sze Chua，高级研究科学家
- “随着美国肝细胞癌发病率持续上升，能够靶向该疾病分子异质性的新型、更有效的化合物直接满足了未满足的临床需求。”——Samuel So，Lui Hac Minh教授
- “我们知道这种疾病很难攻克。过去20年里，识别新药的努力屡屡失败。我认为人工智能成分帮助我们以不同且更系统的方式探索问题。”——Xiaopeng Li，副教授
下一步计划
研究人员已公开其代码，并开发了一个网络门户，供其他研究人员使用该平台进行虚拟化合物筛选。他们希望这种方法能够应用于发现针对多种疾病的新疗法。
要点总结
这项研究展示了跨学科合作以及利用机器学习加速药物发现过程的力量。通过结合计算机科学、生物学和临床医学的专业知识，研究人员识别出了用于治疗两种难治疾病的有前景的新化合物，凸显了这种人工智能驱动方法在推动治疗开发创新方面的潜力。
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