在本周的InnovationRx专栏中,我们报道了首批接受微机器人手术治疗阿尔茨海默病的人类患者、印度亿万富翁迪利普·尚加维(Dilip Shanghvi)计划在美国扩展其医疗帝国、游轮上的汉坦病毒爆发等新闻。
一项利用微机器人治疗阿尔茨海默病的临床试验已在佛罗里达州杰克逊维尔的浸信会医疗中心(Baptist Health)启动,完成了首例针对人类患者的机器人辅助手术。第一位患者于周四接受了治疗,患有中度阿尔茨海默病——这种导致毁灭性记忆丧失的痴呆症仅在美国就影响了700万人——并确认其深层颈淋巴结区域存在异常。另外两位中度阿尔茨海默病患者于周一接受了该手术。微机器人制造商MMI(Medical Microinstruments Inc.)预计最终将招募15名患者,并在手术后对他们进行为期12个月的随访。该手术的目标是疏通通往患者大脑的引流通道,帮助他们自身的淋巴系统清除科学家认为是该疾病特征的毒素。
长期以来,阿尔茨海默病一直困扰着研究人员,开发治疗方法的努力导致了大量失败案例,但最近通过手术或药物修复大脑"管道系统"的方法越来越受到关注。这让科学家们对MMI极具实验性的手术操作既持怀疑态度又抱有希望(《福布斯》今年早些时候曾报道过这一项目)。尽管MMI的研究仍处于非常早期的阶段,但它们建立在过去五年在中国和其他亚洲国家进行的约5000例实验性手术的报告基础上,这些手术显示出显著效果,尽管很大程度上是轶事性的。
MMI已从包括富达投资(Fidelity)、Deerfield Management和RA Capital在内的投资者那里筹集了2.2亿美元,估值约为5亿美元。该公司设计的机器人使用了全球最小的手术器械,能够操作睫毛大小的细针以及宽度约为人发粗细的剪刀和扩张器。这至关重要,因为外科医生操作的颈部淋巴管直径可小至0.2毫米(约两张纸的厚度)。
这家2015年在意大利成立的公司,已经销售用于神经修复和清除淋巴水肿导致的四肢积液的精密机器人。该公司于去年11月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,开始进行阿尔茨海默病研究,目标首先是证明该手术的安全性。如果试验成功,该公司希望在今年晚些时候开始一项涉及数百名患者的大型临床试验。第一位患者在周末回家,首席执行官马克·托兰德(Mark Toland)表示,该患者在回家的车上唱歌——这是一个积极的信号。正如托兰德告诉《福布斯》的那样:"这些患者目前真的没有治疗选择。如果他们能接受这种手术并看到效果,这将是突破性的。"
印度亿万富翁迪利普·尚加维(Dilip Shanghvi)正加大在美国的投入。上周,他控制的太阳制药工业公司(Sun Pharmaceutical Industries)同意以118亿美元的价格收购上市公司女性健康公司Organon。
太阳制药于1998年通过收购Caraco Pharmaceuticals首次进入美国市场;去年,该公司以3.55亿美元收购了皮肤癌药物公司Checkpoint Therapeutics。在最近的财年(截至2025年3月31日),美国市场约占其60多亿美元收入的三分之一。通过此次收购,太阳制药的年收入将增加一倍多,达到124亿美元,使其成为全球前25大制药商之一,并进一步将业务重心转向美国。
尚加维称Organon交易是"一个重大机遇",可以帮助公司创建"更强大、更多元化的平台"。现年70岁、世界最富有的医疗保健企业家之一(身家258亿美元)的他,于1983年从父亲那里借了200美元贷款创立了太阳制药。他在2008年告诉《福布斯》:"我们的故事都是关于渐进式增长的。我们不寻求大的飞跃;我们更喜欢小步前进。"
一艘游轮上有三人死亡,另外五人患病,疑似感染了汉坦病毒。这艘名为"霍迪亚斯号"(MV Hondias)的游轮于4月1日从阿根廷出发,载有149名乘客和船员,目的地是加那利群岛,途中停靠了其他岛屿。目前,该船正在前往加那利群岛停靠,等待许可。
汉坦病毒感染通常通过与老鼠等啮齿动物接触传播,相对罕见,但可能因病毒株的不同而导致严重并发症。在美国,最常见的菌株是汉坦病毒肺综合征,一种严重的流感样疾病。在欧洲和亚洲,菌株通常引起可能损害肾脏的出血热。目前尚无FDA批准的针对这些感染的疫苗或治疗方法,但今年早些时候发表的关于汉坦病毒结构的新研究可能为开发它们提供关键线索。
虽然汉坦病毒最常见的是从啮齿动物传播,但有一个例外:一种罕见的菌株,称为安第斯病毒(Andes virus),在南美洲发现,可以在人与人之间传播,死亡率高达40%。世界卫生组织确认,游轮上的疫情就是安第斯病毒。由该公共卫生机构领导的一个国际团队目前正在调查疫情,并根据需要疏散和治疗患者。尽管令人担忧,但该疾病需要密切接触才能传播,因此随着卫生当局努力控制疫情,大规模爆发的可能性不大。
Kanvas Biosciences公司正在开发基于微生物组的癌症和其他疾病的治疗方法,该公司已筹集4800万美元,由DCVC和Lion's Capital领投,比尔及梅琳达·盖茨基金会(Bill & Melinda Gates Foundation)等机构也参与了投资。这使这家总部位于新泽西州普林斯顿的生物技术公司的总融资额达到7800万美元,估值未披露。该公司计划将资金用于支持其两种药物候选物的1期临床试验:一种用于治疗癌症免疫疗法引起的结肠炎,另一种用于与其他药物联合治疗难治性癌症。
过去十年,基于微生物组的治疗方法面临诸多挑战,一些看似有希望的解决方案在临床试验中失败。Kanvas的联合创始人兼首席执行官马修·程(Matthew Cheng)表示,他们公司的空间成像技术应该能有所帮助。该公司构建了一个他比作"谷歌地图"的系统,可以识别有前景的肠道细菌菌株,这些菌株可以协同作用以改善患者健康。程表示,Kanvas可以制作含有145种细菌菌株的药丸,比许多仅含不到10种菌株的治疗方法高出一个数量级。他补充说,这些药丸作为粪便移植的低风险替代方案,用更健康的肠道细菌替代紊乱的微生物组。虽然这传统上用于治疗艰难梭菌(C. difficile)感染,但科学家们现在正在尝试将其应用于更广泛的领域,包括支持癌症治疗以及炎症性肠病、糖尿病和食物过敏。
"我们确信已经开发出一种能够以特定方式模拟免疫系统的疗法,使癌症治疗更有效,同时可能更安全。"他说道。
移民政策的变化使美国对生命科学领域的国际研究人员的吸引力下降,可能导致长期的人才流失。
根据德勤(Deloitte)的一份新报告,肥胖症已取代癌症成为制药公司研发管线价值的最大贡献者。部分原因是减肥药物也在被研究用于治疗其他慢性疾病。
生物技术公司Latus Bio筹集了4200万美元,开始其亨廷顿病基因疗法的临床研究。
一种替代开胸手术的微创主动脉瓣置换方法已获得普及,但一些患者发现他们的新瓣膜效果不如他们最初希望的那样好。
在下级法院发布一项裁定,禁止在没有亲自就诊的情况下开具此类处方后,美国最高法院暂时恢复了医疗服务提供者通过药房或远程医疗服务邮寄开具米非司酮(mifepristone)的能力——该药物现在用于大多数流产手术中。
州和地方官员正在努力为受到未来十年联邦医疗补助(Medicaid)削减9000多亿美元影响的医院寻找财政支持。
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