ICON心血管与代谢疾病研究中心已在慕尼黑大学（LMU）正式开放。Steffen Massberg教授和Eckhard Wolf教授介绍了这一新设施。
新成立的“内分泌与心血管疾病网络建模与临床转化跨学科中心”（ICON）汇聚了与心血管系统疾病相关的跨学科研究。该研究中心的目标是将创新疗法快速转化为临床应用。
慕尼黑大学医院心脏病科主任Steffen Massberg教授和慕尼黑大学分子动物育种与生物技术教授Eckhard Wolf讨论了ICON的可能性和目标。
ICON的独特之处是什么？
Massberg：ICON在基础研究与临床应用之间架起了一座桥梁。我们具备最佳的结构和人员条件来实现这一目标。据我所知，在欧洲没有任何其他机构像ICON一样在新型心脏诊断和治疗方法方面如此先进。
Wolf：ICON的独特之处在于它将慕尼黑校区的不同学科——包括人类医学、兽医学、生物学和基因技术、制药学和化学——集中在一个研究大楼内。这座建筑聚集了多个高度专业化的研究团队，涵盖了广泛的研究方法。我们可以汇集所有这些专业知识，用于解决特定的医学研究转化问题。
ICON在基础研究与临床应用之间架起了一座桥梁。据我所知，在欧洲没有任何其他机构像ICON一样在新型心脏诊断和治疗方法方面如此先进。
——Steffen Massberg
这种转化具体是如何进行的？
Massberg：例如，新成立的NUCLEATE卓越集群成员正在研究基于RNA和DNA的创新疗法，以及如何将某些药物精准递送到人体的正确部位。当某种方法达到相对成熟的阶段时，将在ICON使用与患者相关的疾病模型进行测试，作为进入临床试验前的最后一步。如果在猪模型中的结果令人满意，它们将成为后续早期临床试验的基础。
Wolf：我们的目标是利用大型动物模型进一步开发新的治疗、诊断和预防措施，直到它们可以应用于临床实践。
Massberg：我们还寻求与工业伙伴更紧密的合作。借助位于Martinsried的初创园区，我们与新兴企业建立了紧密的地理联系，同时也在寻找与大型公司的合作机会。一个应用越接近临床实践，行业意见的重要性就越高。
研究中心的重点是心血管和代谢疾病，对吗？
Massberg：是的，因为心血管疾病仍然是德国最常见的死亡原因。在老龄化社会中，患有或面临这些疾病风险的人群比例正在上升。许多影响心脏和血管的疾病源于代谢问题。因此，预防或治疗心血管疾病的策略必须考虑代谢因素。
我们的目标是利用大型动物模型进一步开发新的治疗、诊断和预防措施，直到它们可以应用于临床实践。
——Eckhard Wolf
为什么在猪身上进行研究如此重要？
Wolf：猪在药物审批过程中扮演着越来越重要的角色。欧盟正在支持一个名为NHPig的项目，旨在用猪替代非人灵长类动物进行新疗法的安全性研究。该项目由创新健康倡议资助，涉及相关细胞培养模型的开发，从而为所谓的“3R原则”（替代、减少、优化）做出重大贡献。
猪在生理和器官结构上与人类非常相似。此外，猪非常适合进行基因改造。我们可以将人类疾病的分子机制完全复制到猪身上。这为我们提供了比非转基因猪更好的模型。事实上，我们甚至可以完全“人源化”某些治疗靶点。在这些基因定制模型中，我们可以测试随后将用于人类的物质。
在未来几年，ICON将成为治疗创新和新成像技术的核心。
——Steffen Massberg
以我们的糖尿病猪为例，我们可以研究糖尿病如何影响心血管疾病。我们还有杜氏肌营养不良症的疾病模型，可以在其上测试基因疗法，如替换缺陷基因或纠正基因阅读框。为了精确评估所开发方法的有效性，我们现在可以充分利用ICON提供的各种研究手段。
ICON提供了哪些技术设施？
Massberg：ICON配备了慕尼黑大学最先进的计算机断层扫描设备。这种所谓的光子计数CT是下一代CT成像技术，具有极高的分辨率。这对于成像小结构非常重要，例如冠状动脉或心肌的变化。我们还有一台磁共振成像仪，可以对大型动物进行磁共振成像，也可以用于临床试验中的患者检查。此外，我们的PET-CT使我们能够开发并测试正电子发射断层扫描的新成像探针，为此我们与现场的放射药学同事密切合作。
这些成像技术使我们能够大幅减少实验所需的动物数量，因为我们可以在不同时间段重复检查同一只动物，而不需要每次测试都引入新动物。
ICON还配备了经过医学认证的最先进的3D打印机。它可以打印出临床上可用的植入物，如心脏瓣膜和血管假体。我们的心脏外科合作伙伴可以在大型动物身上测试这些设备的效率和安全性，如果成功，就可以将其推进到临床应用。
在基因定制模型中，我们可以测试随后将用于人类的物质。
——Eckhard Wolf
有一个专门优化用于移植的手术区。研究人员还在那里研究整个器官的移植。为什么？
Massberg：移植总是伴随着移植器官组织损伤的问题。供体器官需要被摘除，而在摘除后器官不再有血液供应，这可能导致缺血性损伤。由于供体器官稀缺，有时需要长途运输到受体，这可能增加缺血性损伤。在ICON，我们将开发新的策略，最大限度地减少由此造成的损伤，从而提高移植过程中的器官质量。
一种在欧洲独一无二的研究概念、最先进的技术设备以及针对优化大型动物模型的工作，为面向实践的创新提供了理想的条件。
ICON在动物福利、安全和卫生方面有着高标准。ICON里的猪是如何饲养的？
Wolf：ICON不是一个繁殖站，动物只是出于研究目的在这里短期饲养。尽管如此，我们非常重视动物福利。饲养条件非常灵活，单独的围栏可以连接在一起，以便在空间允许的情况下，动物可以获得最大的活动空间和新鲜空气。
当然，我们的安全标准也很高。我们严格控制谁可以进入设施。并且我们只使用来自严格控制品种的猪，按照欧洲实验室动物科学协会联合会的指南进行卫生监测。
你们对未来有哪些科学成果的预期？
Massberg：在未来几年，ICON将成为治疗创新和新成像技术的核心。
Wolf：我们的大目标是在大型动物模型中验证至少一种单基因疾病的治疗策略，使其能够进入临床测试。
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