礼来公司正在等待美国食品药品监督管理局对其口服GLP-1类药物奥福格利普隆的审批决定之际，宣布终止三个临床阶段研发项目，其中包括通过10亿美元收购Prevail Therapeutics获得的基因疗法。
该基因疗法原本用于治疗与颗粒蛋白前体（GRN）基因变异相关的特定类型额颞叶痴呆（FTD）。这种名为FTD-GRN的神经退行性疾病主要为遗传性，可导致行为和执行功能异常。礼来针对该病症的基因疗法源于2020年对Prevail Therapeutics超过10亿美元的收购。该疗法代号LY3884963（曾用名PR006）于2020年进入1/2期临床试验，当时处于研究后期阶段。试验涵盖五种不同治疗队列，涉及多种剂量、给药方式和疾病分期。
礼来发言人向Fierce医疗媒体表示："礼来终止GRN基因疗法治疗额颞叶痴呆的决定源于目标患者群体中未观察到显著疗效，该决定与安全性无关。"根据ClinicalTrials.gov登记信息，该研究原计划于2031年完成主要数据读出，核心目标是评估疗法对GRN水平的安全性和影响。发言人称已入组患者将进入安全随访期，并补充道："我们计划将该项目获得的见解应用于未来干预措施，并将在即将召开的科学会议上分享相关数据。"
礼来仍在推进其他多项基因疗法的研发，包括Prevail曾重点推介的GBA1基因疗法（目前处于中期临床阶段），该候选药物正在帕金森病和1型戈谢病患者中开展试验。就在上周，礼来还与Seamless Therapeutics达成潜在价值超10亿美元的协议，共同开发听力损失基因疗法。
下一个被终止的项目是LY3541860，这是一款在多发性硬化症（MS）和类风湿关节炎（RA）中期临床试验中测试的抗CD19抗体。据ClinicalTrials.gov显示，在类风湿关节炎试验中，该自身免疫药物针对35名患者评估了与基线相比的疾病活动影响，2a期研究原定于去年11月完成主要数据读出。礼来发言人表示："终止决定与安全性无关，该候选药物未达到礼来持续开发的高标准。"
与此同时，LY3541860针对多发性硬化症的2a/2b期临床试验按联邦数据库信息将于2027年8月完成数据读出。这项为期四年的研究计划招募200名患者，最新状态显示为"招募中"。此前临床前模型表明，该抗CD19抗体是"高效B细胞抑制剂，有望在不引起B细胞耗竭的情况下，为自身免疫疾病治疗提供优于现有B细胞靶向疗法的疗效。"
最后，礼来终止了AC-225-PSMA-62的研发，这是一款处于1/2期前列腺癌临床试验中的实验性放射性配体疗法。该试验专门招募前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性且转移有限的患者，主要数据读出原定于2027年9月完成。发言人解释称："AC-225-PSMA-62未达到进入2期临床所需的差异化疗效标准，终止决定与任何新出现或意外的安全性发现无关。"
当被问及管线缩减是否伴随裁员时，发言人表示："礼来目前没有大规模裁员计划。我们持续评估商业模式并定期调整人员配置，以提升运营速度、敏捷性及为患者提供最佳药物的能力。"根据公司财报，上季度礼来研发投入同比增长26%至38亿美元，占营收20%。近年来，这家替尔泊肽开发商将重点放在下一代肥胖症候选药物（包括小分子药物奥福格利普隆）上，该药物已获得美国食品药品监督管理局专员国家优先审评资格，有望加速审批进程。
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