挑战与机遇
许多常见的医疗实践并没有强有力的证据支持。2019年，一群著名的医学研究人员——包括曾任美国食品药品监督管理局（FDA）局长的Robert Califf——细致地研究了美国心脏协会（American Heart Association）和美国心脏病学会（American College of Cardiology）发布的指南中涉及的2,930条建议。他们提出了一个简单的问题：有多少建议得到了多个小型随机试验或至少一个大型试验的支持？答案是：8.5%。其余的建议仅由一个小型试验、观察性证据或“专家意见”支持。
在传染病领域，研究人员对美国传染病学会（Infectious Diseases Society of America）指南中的1,042条建议进行了研究，发现仅有9.3%的建议得到了强有力的证据支持。对于57%的建议，证据质量被评定为“低”或“非常低”。更糟糕的是，超过一半被评定为证据质量低的建议仍被作为“强烈”建议提出。
在肿瘤学领域，对美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network）发布的1,023条建议进行的回顾发现，只有6%的建议基于高水平证据，表明在填补知识空白和进一步提高指南科学有效性方面存在巨大机会。
更严重的是，还有许多案例表明不仅常见治疗方法缺乏支持证据，甚至有一项或多项随机试验表明这些治疗方法无效甚至有害。最臭名昭著的例子之一是上世纪80年代给数百万心脏病患者开具的抗心律失常药物。当时的心脏病专家认为，既然心律失常（心跳不规则）会导致心脏病发作和死亡，那么预防心律失常的药物显然可以预防心脏病发作和死亡。1987年，美国国立卫生研究院（NIH）资助了心脏心律抑制试验（Cardiac Arrhythmia Suppression Trial, CAST）来测试三种此类药物。其中一种药物在仅仅几周后就被撤下，因为已经有17名患者死亡，而安慰剂组只有3人。另外两种药物也被证明是有害的，尽管几个月后才发现服用这些药物的患者死亡率是对照组的两倍以上。根据一篇发表在《美国医学会杂志》（JAMA）上的文章，估计仅在80年代的美国，这些药物每年就导致2万至7.5万人死亡。CAST试验是一个沉痛的提醒：医生可能坚信他们正在为患者做最好的事情，但如果缺乏随机试验的有力证据，他们可能会完全错误。
2016年，随机试验证明脊柱融合手术无效。但洛恩研究所（Lown Institute）最近的一项分析发现，美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）在过去3年中花费了约20亿美元用于超过20万例此类手术。
类似医疗实践最终被证明错误的案例还有数百个。鉴于目前许多医疗实践甚至仍然缺乏有力证据支持，很可能还有更多治疗方法要么无效，要么对患者造成实际伤害。这不仅浪费了资金，也使患者面临风险。
如果我们减少使用那些根本无效的医疗实践，无论是对患者还是联邦预算，我们都能做得更好。
行动计划
卫生与公共服务部长应设立一个跨部门委员会，制定一个广泛且有优先级的医疗实践、产品和治疗方法清单，然后推出一个雄心勃勃的议程，对影响最大的医疗问题开展随机临床试验。
也就是说，联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）需要与国立卫生研究院（NIH）、食品药品监督管理局（FDA）以及疾病控制与预防中心（CDC）合作，制定一个医疗治疗、程序、药物和设备的优先清单，这些项目目前缺乏证据支持，年支出巨大，且可能对健康造成最严重的负面影响。同时，FDA需要与其合作伙伴机构合作，识别那些广泛使用的药物、疫苗和设备，并对其进行严格的上市后评估。这包括标签外使用的药物、从未相互比较过的肿瘤治疗方案、未与长期结果验证的替代结果、缺乏必要后续研究的加速批准等。
有了优先清单后，国立卫生研究院（NIH）可以立即启动试验，评估这些已识别治疗和实践的有效性，以确保健康和安全。卫生与公共服务部应每年向国会报告正在进行的临床试验的数量和性质，并最终公布这些试验的结果（也应在公共仪表板上公开，并公布任何由此产生的节约）。该项目应无限期持续下去，随着时间的推移，卫生与公共服务部应探索利用人工智能工具识别那些值得高价值临床试验的关键未研究医学问题。
任何此类努力的预期反对者将是制药、生物技术和设备公司及其相关行业协会，因为他们的产品可能会受到进一步审查，以及坚信其实践不应被质疑的专业医学协会。他们的游说力量可能相当强大，但对严格和无偏见研究的必要性的理论基础是无可置疑的，尤其是在涉及数十亿美元的联邦资金和数百万患者的生命与健康时。
结论
太多医疗实践和治疗方法尚未经过严格的随机试验，卫生与公共服务部的各个部门应联合起来解决这一问题。这样做不仅可能节省数十亿美元，还将大大改善患者的健康状况。
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