NEW YORK, 2025年6月30日 /PRNewswire/ -- Klotho Neurosciences公司（NASDAQ：KLTO）今日宣布启动KLTO-202的制造及工艺开发工作，这是针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的实验性基因疗法。该公司已从巴塞罗那自治大学（UAB）获得人类Klotho基因的一种独特RNA剪接变体授权，包含相关专利、专利申请、技术资料和知识产权，用于开发先进基因疗法及基因工程细胞疗法。
人体细胞中的α-Klotho基因产生两种蛋白亚型：主要存在于肾脏细胞膜结合型Klotho（m-KL，控制磷稳态）和分泌型α-Klotho（s-KL，主要在脑和脊髓神经元表达）。动物实验显示s-KL通过降低氧化应激和神经炎症具有显著神经保护作用。该公司在加速衰老、阿尔茨海默症和ALS模型中开展的动物研究表明，通过基因疗法提升s-KL组织水平可取得良好治疗效果，相关成果已发表在同行评审期刊。
公司预计需8个月完成KLTO-202工艺开发和制造，4-6个月完成FDA会议、动物安全研究、临床试验申请（IND）及临床中心准备，计划于2026年第三季度开展ALS患者的单剂量基因治疗研究。公司将通过合同研究组织（CRO）推进各项工作，避免因扩招造成运营成本激增。
CEO乔瑟夫·辛库尔博士表示："凭借最新融资成果，我们已启动KLTO-202的s-KL转基因DNA制造。我们优化了腺相关病毒（AAV）载体生产工艺，使s-KL基因能精准靶向ALS主要受影响的运动神经元。通过提升局部s-KL蛋白水平，我们希望阻止导致患者出现自愿和非自愿肌肉麻痹直至死亡的神经元损伤。"
ALS通常进展迅速，多数患者确诊后2-3年内丧失活动能力，最终因呼吸衰竭死亡。
关于Klotho Neurosciences公司
该公司是专注于开发创新细胞和基因疗法的生物技术企业，利用源自专利化"抗衰老"Klotho基因（s-KL）蛋白及其新型递送系统，变革ALS、阿尔茨海默症和帕金森病等神经退行性疾病的治疗方式。现有项目涵盖DNA/RNA治疗技术和基因组诊断检测，管理团队在生物制药开发和商业化领域具有丰富经验。
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首席财务官Jeffrey LeBlanc
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