新奥尔良 —— 马瓦卡姆腾（Camzyos）在症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）青少年患者中的获益在III期SCOUT-HCM试验中得到证实。
这种已获批用于成人的心肌肌球蛋白抑制剂可降低左心室流出道（LVOT）梗阻：与安慰剂组相比，从基线至第28周，Valsalva动作下LVOT压差的平均变化差异为-48.0 mmHg（P<0.0001），费城儿童医院的Joseph Rossano医学博士在美国心脏病学会年会上报告。
此外，静息状态下梗阻严重程度（平均LVOT压差差异-47.0 mmHg，P<0.0001）、运动后（-41.7 mmHg，P<0.0001）、舒张功能、心脏肥厚、纽约心脏协会分级以及二尖瓣功能障碍均有广泛改善。
该研究同时发表于《新英格兰医学杂志》。
Rossano总结道：“这些结果来自心脏病学中为数不多的针对青少年靶向药物治疗的随机对照试验之一，支持马瓦卡姆腾作为症状性梗阻性HCM青少年患者有效治疗选择的应用。”
HCM是一种心肌疾病，特征是在没有其他心脏、全身或代谢性疾病的情况下出现左心室肥厚。据报道，美国已有超过30万患者确诊HCM，其中一半为梗阻性疾病，这使得HCM成为最常见的遗传性心血管疾病。
马瓦卡姆腾于2022年获批用于成人症状性梗阻性HCM。第二种心肌肌球蛋白抑制剂阿非卡姆腾（Myqorzo）于2025年底获批。由于存在收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，两种药物均只能通过限制性风险评估与缓解策略计划获取。
在SCOUT-HCM中，马瓦卡姆腾在青少年中未出现明显安全信号。治疗相关不良事件在组间相当；没有患者出现左心室射血分数低于50%，也没有心房颤动、症状性心力衰竭或死亡病例。
Rossano表示，接受马瓦卡姆腾治疗28周后，Valsalva动作下和静息时的LVOT压差平均分别降至29.0 mmHg和23.9 mmHg，均低于马瓦卡姆腾的梗阻标准。
除了LVOT压差，马瓦卡姆腾还改善了最大左心室壁厚度（平均差异-1.8 mm，P=0.0269）和平均E/e'比值（-3.4，P=0.0002）。此外，与安慰剂相比，该治疗降低了心脏应激和心肌损伤的标志物。
目前预期马瓦卡姆腾将成为首个获批用于青少年患者的心肌肌球蛋白抑制剂。
Rossano在药物制造商百时美施贵宝的新闻稿中表示：“儿科HCM是一种罕见的心脏疾病，伴有严重甚至危及生命的症状。由于目前没有获批用于梗阻性HCM儿科患者的疗法，且现有药物治疗建议主要来自成人研究证据，本试验的阳性结果代表了儿科心脏病学领域的重大进展，如果获得FDA批准，将为青少年患者带来有意义的新疗法。”
在ACC会议上，宾夕法尼亚大学费城分校的Kenneth Margulies医学博士评价道：“这是一项优秀的研究，必将改变临床实践。”
Margulies表示，马瓦卡姆腾和阿非卡姆腾已在成人中产生“变革性”影响，并指出从SCOUT-HCM中左心室壁厚度减少的结果来看，马瓦卡姆腾对儿科梗阻性HCM具有特殊意义。
Rossano对此表示同意，并指出：“可以想象，如果这些发现能够持续或随时间改善，它们将对年轻人一生的病程产生巨大影响。”他补充道，这可能会“改变疾病的自然史”。
这项双盲国际试验最终纳入了44名症状性梗阻性HCM青少年患者，他们具有Valsalva动作下LVOT压差≥30 mmHg、最大LVOT压差≥50 mmHg、LVEF ≥60%以及NYHA II-III级症状。大多数患者来自美国（66%）。中位年龄略低于15岁，约30%为女性，三分之二为白人。
背景治疗包括大多数患者（超过80%）使用β受体阻滞剂；部分患者使用钙通道阻滞剂（约11%）和双异丙吡胺（约20%）。
中位基线静息LVOT压差为65 mmHg，中位Valsalva动作下LVOT压差为80 mmHg，最大左心室壁厚度约为26 mm。
患者按1:1随机分配至马瓦卡姆腾（根据体重每日2.5 mg或5 mg，可下调或上调剂量）或安慰剂组。在为期28周的安慰剂对照阶段之后，进入28周的交叉期，安慰剂组转为接受马瓦卡姆腾；计划再开放144周的开放标签长期扩展期。
在马瓦卡姆腾组中，一名患者出现两次晕厥事件的严重不良事件，另一名患者接受了不适当的植入式心脏复律除颤器电击，导致马瓦卡姆腾暂时中断。
SCOUT-HCM的主要局限性包括样本量小且人群主要为白人。Rossano指出，该试验还排除了12岁以下儿童以及具有表型模拟（如努南综合征）的患者，而马瓦卡姆腾在这些患者中具有很大潜力。
值得注意的是，马瓦卡姆腾在ODYSSEY-HCM试验中未能满足症状性非梗阻性HCM患者的预期。
主要来源：《新英格兰医学杂志》；Rossano JW等，“马瓦卡姆腾在青少年梗阻性肥厚型心肌病中的应用”，N Engl J Med 2026；DOI: 10.1056/NEJMoa2601103。
披露：SCOUT-HCM由百时美施贵宝资助。Rossano披露了来自AskBio、Astellas、Bayer、百时美施贵宝和默克的顾问费。Margulies报告了来自安进、百时美施贵宝和MT-Act的研究资助。
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