亲爱的罗阿奇医生：我是一位75岁的女性，身体状况很好。从50岁出头起，我一直有胆固醇问题。我的医生让我尝试了几种他汀类药物，但这些药物导致严重的关节和肌肉疼痛，最终我不得不停用。我觉得这些疼痛实在不值得忍受。
我的医生决定让我开始使用Repatha（瑞百安）药物，每隔一周自行注射一次。这对我的效果出奇地好。我没有从它那里感受到任何疼痛，我们对最近的血液检查结果都很满意。我了解到Repatha是一种相对较新的药物。您有关于它的信息吗？——P.E.
Repatha属于称为PCSK9抑制剂的一类药物，这类药物在降低胆固醇方面非常有效。它们于2015年首次获批。支持其使用的大部分证据来自于已有确诊心脏病患者的研究。在这一高风险人群中，这些药物将心脏病发作、中风或因血管疾病死亡的相对风险降低了约15%。
这听起来不错，但我想强调的是，绝对风险获益大约仅为2%，这意味着在100人中只有大约2人在服用该药物时不会经历严重事件，相比那些没有服用该药物的人。另一种说法是，需要50人接受PCSK9抑制剂治疗，才能在三年内预防一次不良结果。对于血管中没有已知阻塞的人，预期获益会明显减少。
目前还没有专门针对心脏病低风险人群使用PCSK9抑制剂的研究。然而，有一项近期研究观察了那些没有已知阻塞但患有糖尿病的人群，结果显示了类似的获益。
目前还没有专门针对女性进行的研究，但女性作为少数参与者被纳入了这些研究中。对这些研究的分析表明，就相对风险而言，女性将获得与男性相似的降低效果。但由于女性总体风险低于同龄男性，因此绝对获益较小。
在预防已知血管阻塞或高风险人群的疾病方面，他汀类药物拥有比PCSK9抑制剂更庞大的证据基础。对5万名在试验中接受研究的女性的综述显示，他汀类药物降低女性心脏病相对风险的效果与降低男性风险的效果一样有效。但由于女性绝对风险较低，正如PCSK9抑制剂一样，需要治疗更多女性才能预防一次不良结果，相比同龄男性。目前没有直接比较PCSK9抑制剂与他汀类药物的头对头试验，因此我无法明确回答哪种更好。在我的临床实践中，我继续将他汀类药物作为有心脏病风险增加的男性和女性的首选一线治疗。
风险的确切水平并非固定不变。在每位考虑药物治疗以降低心脏病和中风风险的患者中，关于一个人愿意承担多少风险与其对新药物的耐受性之间的仔细讨论是关键。如果他汀类药物不耐受，值得考虑替代药物，包括依折麦布（ezetimibe）、贝派地酸（bempedoic acid）和PCSK9抑制剂。很可能首个口服PCSK9抑制剂将很快获批。
让我最后强调生活方式改变的重要性。我有许多患者通过饮食和运动计划大幅改善了血压和胆固醇水平，以至于他们不再有足够的风险需要我推荐药物治疗。
Dr. Roach遗憾无法回复个人来信，但会尽可能将读者问题纳入专栏。读者可通过电子邮件ToYourGoodHealth@med.cornell.edu提问，或邮寄至：628 Virginia Dr., Orlando, FL 32803。
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