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更新：美国东部时间7月1日周三下午2:00
美国食品药品监督管理局（FDA）已为Sarepta Therapeutics公司的申请设定了2027年2月28日的目标审批决定日期，这些申请旨在将Amondys 45和Vyondys 53的加速批准转为完全批准。
Sarepta公司为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的这两种外显子跳跃药物提交申请，尽管它们未能达到名为Essence的确证性试验的主要终点。该公司指出，在设计用于测量DMD患者移动能力的4步上升速度测试中，治疗组平均比对照组快0.05步/秒，并提供了真实世界证据来支持其申请。该公司还表示，COVID-19大流行干扰了Essence试验的结果解读。
Sarepta公司研发与技术运营总裁、哲学博士Louise Rodino-Klapac在6月30日的声明中表示："在如此小的患者群体中，且在一种损害会持续多年的疾病中，真实世界经验对于理解这些疗法如何影响疾病进程至关重要。我们期待在整个审查过程中与FDA合作。"
Jefferies分析师在周二的一份报告中估计，投资者预计这两种药物获批的概率超过50%。分析师还指出，即使FDA拒绝将加速批准转为完全批准，也可能会允许这两种药物继续在市场上销售。
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