日本兵库县——全球专业制药公司JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.（JCR制药）致力于解决世界最复杂的医疗挑战，不仅限于罕见病领域。近日，该公司宣布与Alexion（阿斯利康罕见病部门）签署了一项许可协议，授权其新型专有的JUST-AAV衣壳技术，用于开发基因组药物。
JUST-AAV是一个包含多种载体类型的平台，这些载体经过优化以针对不同的目标组织，包括肝脏保护型、肌肉靶向型和脑部靶向型等，从而扩展了基于AAV（腺相关病毒）基因疗法的应用潜力。
根据协议条款，Alexion可以在其最多五个基因组药物项目中使用这些授权的衣壳，这些衣壳属于JUST-AAV平台的一部分。JCR将从Alexion获得一笔首付款，并可能收到与研发相关的里程碑付款，总额最高可达2.25亿美元，以及与销售相关的里程碑付款，最高可达6亿美元，总计最高8.25亿美元（约合1200亿日元，按1美元兑换145日元计算）。这一金额反映了如果所有五个目标均实现时的总里程碑收益。此外，JCR还将根据净销售额获得分级特许权使用费。
此次协议标志着JCR与Alexion之间的第三次合作。此前，双方已开展了两项研究合作，分别是2023年3月宣布的针对神经退行性疾病的J-Brain Cargo技术合作，以及2023年12月宣布的寡核苷酸治疗药物发现合作。
“我非常高兴地宣布我们签署了这项关于专有AAV衣壳平台JUST-AAV的许可协议，”JCR制药董事长、总裁兼首席执行官芦田伸（Shin Ashida）表示。“我相信JUST-AAV有潜力在罕见病的基因疗法开发中产生真正的突破，并期待它能够应用于更广泛的疾病领域。JCR高度重视与Alexion的合作关系，并很高兴能在多年合作的基础上进一步深化我们的伙伴关系。”
该协议对JCR截至2026年3月31日财年的合并财务结果的影响已被纳入当前的盈利预测中。
JUST-AAV是一项专有平台技术，利用经过改造的腺相关病毒（AAV）载体。该技术通过在衣壳表面插入针对特定组织、器官或血脑屏障受体的微型抗体，增强了对目标组织和器官的定向递送能力。此外，衣壳的进一步改造减少了脱靶效应并提高了安全性。该名称源自“JCR”、“Ultimate destination of organ”（器官终极目标）、“Safeguarding against off-target delivery”（防止脱靶递送）和“Transformative technology”（变革性技术），体现了其在多种疾病中的广泛应用潜力。
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