2024 年 10 月 9 日东部夏令时上午 7 点，加利福尼亚州南旧金山——（商业资讯）——机器学习驱动的药物发现和开发公司 insitro 今日宣布与礼来公司（Lilly）签署了三项战略协议，重点是基于 insitro 利用其基于人工智能/机器学习的平台所确定的靶点，为包括代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）在内的代谢疾病推进潜在的新药物。
代谢疾病，包括 MASLD，影响着全球数百万人，但有效的治疗选择仍然有限。当前的疗法主要是控制症状，而没有解决根本原因。此次合作旨在通过将 insitro 的机器学习平台（特别是早期生物学发现方面）与礼来在前沿药物输送和代谢疾病生物学方面的专业知识相结合，来改变这种模式。
根据前两项协议，insitro 有权从礼来获得专有的临床阶段三元 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）输送技术的许可，它将把该技术与 insitro 发现和开发的两种不同的小干扰核糖核酸（siRNA）分子相结合，每种分子都针对肝脏中的不同靶点。
根据第三项协议，insitro 和礼来将合作发现和开发针对代谢疾病的第三个新靶点的抗体。作为合作的一部分，两家公司将共同开展早期临床前开发活动，直到确定开发候选药物，之后 insitro 将负责所有剩余的开发和商业化工作。
insitro 的创始人兼首席执行官达芙妮·科勒（Daphne Koller）博士表示：“我们不仅在生物学发现方面进行创新，还在与像礼来这样的行业领导者合作方式上进行创新，以加速我们的治疗项目进入临床。我们专有的人工智能/机器学习平台，利用大规模的多模式数据、计算能力和遗传学，已经确定了几个在人类遗传学和可转化模型中有广泛支持的高价值靶点。这些可以通过从根本上解决问题，为代谢疾病患者带来变革性的影响，而将生物技术和制药的最佳技能组合在一起则加速了我们的影响。”
根据这些协议，insitro 将与礼来的 Catalyze360-ExploR&D 合作，这是礼来外部创新的一个支柱，带来企业学习、科学知识和一流的研发能力，以加速合作伙伴的科学研究。在所有协议中，insitro 保留其项目的全部全球权利，礼来有资格获得潜在的里程碑付款和特许权使用费。
此次联盟突显了 insitro 在领导目标发现和早期开发工作方面的能力，以及其通过与具有差异化专业知识的领先组织合作，加速这些项目进入临床的承诺。
关于 GalNAc
N-乙酰半乳糖胺的三元结构被用作研究（和已批准）的基于寡核苷酸的反义链和 siRNA 疗法的靶向和内化配体，与肝脏中肝细胞表面表达的去唾液酸糖蛋白受体结合。
关于 MASLD
MASLD 是由糖尿病、肥胖、高血压或高胆固醇且很少或不饮酒的人群肝脏中脂肪堆积引起的。据估计，今天在美国 MASLD 影响了 1 亿人[1]。大多数 MASLD 患者无症状，多年未被诊断，这导致了肝硬化的发展，最终导致肝功能衰竭。目前，MASLD 没有获批的介入治疗方法，通常通过饮食和生活方式的改变来管理。由于涉及遗传、环境和生活方式等因素的复杂多因素性质，代谢性肝病很难治疗，这使得确定有效的治疗靶点具有挑战性。代谢疾病，包括 MASLD，影响着全球数百万人，但有效的治疗选择仍然有限。当前的疗法主要是控制症状，而没有解决根本原因。
关于 insitro
insitro 是一家机器学习驱动的药物发现和开发公司，为目标和药物发现创造了一种新方法。我们将来自人类队列和细胞模型的多模式数据与人工智能和机器学习的力量相结合。insitro 正在揭示遗传靶点和新的治疗假设，利用人类和细胞数据来增加成功的可能性。这些见解为发现新分子提供了起点，我们要么通过内部的、人工智能驱动的药物发现平台构建，要么与合作伙伴合作以扩大我们的影响。迄今为止，已筹集了超过 7 亿美元的资金，insitro 正在构建一个专注于代谢疾病、神经退行性疾病和肿瘤学的“通过平台的管道”。接近临床，insitro 旨在部署其人工智能模型，以开展规模更小、更有效的试验，招募最能受益的患者。更多信息请访问 insitro.com
[1] 美国肝脏基金会。
