insitro，一家利用机器学习进行药物发现和开发的公司，今天宣布与礼来公司（Eli Lilly and Company，简称“礼来”）签署了三项战略协议，旨在推进基于insitro使用其AI/ML平台识别的目标，针对代谢疾病的潜在新药，包括代谢功能障碍相关脂肪肝病（MASLD）。代谢疾病，包括MASLD，影响全球数百万人，但有效的治疗选择仍然有限。目前的疗法主要管理症状而未能解决根本原因。此次合作旨在通过结合insitro的机器学习平台，特别是早期生物学发现，以及礼来在先进药物递送和代谢疾病生物学方面的专长，改变这一现状。
根据前两项协议，insitro有权从礼来获得其专有的临床阶段三元N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）递送技术的许可，该技术将与insitro发现和开发的两种不同的小干扰核糖核酸（siRNA）分子结合，每种siRNA分子分别针对肝脏中的不同目标。根据第三项协议，insitro和礼来将合作发现和开发针对代谢疾病的第三个新型目标的抗体。作为合作的一部分，两家公司将在早期临床前开发活动上进行合作，直到开发候选物提名，之后insitro将负责所有剩余的开发和商业化工作。
“我们不仅在生物学发现方面创新，还在如何与行业领导者如礼来合作以加速我们的治疗项目进入临床方面进行创新，”insitro创始人兼首席执行官Daphne Koller博士表示。“我们的专有AI/ML平台，利用大规模多模态数据、计算能力和遗传学，已经确定了几个具有广泛人类遗传学支持和可转化模型的高价值目标。这些目标可能通过解决代谢疾病的根源，为患者带来变革性的影响，而结合生物技术和制药公司的最佳技能集可以加速这一影响。”
根据这些协议，insitro将与礼来的Catalyze360-ExploR&D合作，这是礼来外部创新的一个支柱，旨在通过企业学习、科学知识和一流的研发能力来加速合作伙伴的科学进展。在所有协议中，insitro保留其项目的全球权利，礼来则有资格获得潜在的里程碑付款和特许权使用费。这一联盟突显了insitro在领导目标发现和早期开发工作方面的能力及其致力于通过与拥有差异化专长的领先组织合作，加速这些项目进入临床的决心。
关于GalNAc
N-乙酰半乳糖胺的三元结构用作研究性（和已批准的）寡核苷酸基反义和siRNA治疗药物的靶向和内化配体，结合到肝脏肝细胞表面的唾液酸糖蛋白受体。
关于MASLD
MASLD是由糖尿病、肥胖、高血压或高胆固醇患者的肝脏脂肪堆积引起的，这些人很少或根本不饮酒。据估计，MASLD在美国影响约1亿人。大多数MASLD患者无症状，多年未被诊断，这导致了肝硬化的发展，最终导致肝功能衰竭。目前，MASLD没有获批的干预治疗，通常通过饮食和生活方式改变来管理。由于代谢性肝病的复杂性和多因素性质涉及遗传、环境和生活方式因素，因此找到有效的治疗靶点一直具有挑战性。代谢疾病，包括MASLD，影响全球数百万人，但有效的治疗选择仍然有限。目前的疗法主要管理症状而未能解决根本原因。
关于insitro
insitro是一家利用机器学习进行药物发现和开发的公司，正在创造一种新的目标和药物发现方法。我们整合来自人类队列和细胞模型的多模态数据，利用AI和机器学习的力量。insitro正在发现遗传目标和新的治疗假设，利用人类和细胞数据提高成功概率。这些见解为发现新分子提供了起点，我们既可以利用内部的AI驱动药物发现平台，也可以与合作伙伴合作扩展我们的影响。迄今为止，insitro已筹集超过7亿美元的资金，正在构建一个涵盖代谢疾病、神经退行性疾病和肿瘤学的平台。接近临床时，insitro计划部署其AI模型，运行更小、更有力的试验，招募最有可能受益的患者。了解更多信息，请访问insitro.com。
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