新精神药物持续轻松通过美国食品药品监督管理局（FDA）的审批流程。尽管这些药物为制药行业带来丰厚利润，但最新研究发现，它们缺乏临床效用，且代表该领域创新严重不足。
根据《临床精神病学杂志》发表的新研究，2012年至2024年间共有22种精神药物获得FDA批准。由斯坦福大学约翰·哈夫利克和芝加哥大学萨亚娜·艾萨克领导的研究团队，调查了国际组织和监管机构对这些药物的临床效用、创新性及其他有益性指标的评估。
研究人员指出：“过去13年精神药物研发的创新有限，大多数新药仅代表渐进式改进而非突破性创新。与其他医学领域相比，精神药物研发在新颖性和临床影响方面明显滞后。”
临床效用——即药物是否真正帮助患者——可能是最重要的衡量标准。该指标由法国组织Prescrire评定，但所有新药均未达到其“临床有益”标准。在22种获批药物中，3种被评定为“临床无用”，其余均被标记为“评估保留”，意味着数据不足或质量过低，无法评估其疗效。
为何精神医学领域如此难以研发出临床有效的新型药物？研究人员认为，主要原因是大多数精神药物在早期试验中即告失败，可能因为我们对“精神疾病”的假设生物学机制知之甚少。
研究人员写道：“精神医学领域缺乏明确的生物标志物（用于靶点选择、预后等），这限制了我们对早期试验结果为何常在后期试验中无法产生预期效果的理解。由于缺乏明确靶点，获批药物的作用机制及附加适应症在精神医学领域的清晰度通常低于其他专科。”
此外，研究指出多数“新”药物实为“me-too”药物——通过微调现有配方创造同类新药，通常意味着疗效和副作用与现有药物相似。当更便宜的仿制药已存在时，临床医生为何要选择这些昂贵的新药？
研究人员表示：“在已有廉价且疗效相似替代品的市场环境中，另一种‘me-too’同类药物很难取得成功。”
年销售额70亿美元的“孤儿药”根据某组织评估，有两种药物例外：法国国家健康研究院将阿立哌唑用于抽动秽语综合征和鲁拉西酮用于双相情感障碍评为“具有高附加治疗效益”。但这两款药物均在本研究时间范围前获批——这意味着“附加效益”实为扩展既有药物适应症，而非真正创新。
鲁拉西酮（商品名Latuda）是2010年FDA批准用于精神分裂症的抗精神病药。2013年其获批范围扩展至“双相情感障碍的抑郁发作”，2017-2018年又扩展至儿童患者。值得注意的是，尽管作为抗精神病药获批治疗精神分裂症，它却未被批准用于双相情感障碍的精神病发作。
阿立哌唑（商品名安律凡）是2002年获批用于精神分裂症的抗精神病药，2004年扩展至双相情感障碍，2007年扩展至抑郁症。但其用于抽动秽语综合征的批准直到2014年才获得。
FDA将安律凡用于抽动秽语综合征归类为“孤儿药”。孤儿药地位为制药公司提供一系列福利，鼓励其投入资金研发治疗罕见病的昂贵药物。作为“孤儿药”，药物应是为满足未竟医疗需求而全新研发。FDA提供补助金、税收抵免及七年市场独占期，确保仿制药无法冲击其销售——前提假设是药企否则不会浪费资源研发无利可图的药物。
然而安律凡不符合这些条件。由大冢制药研发、百时美施贵宝营销的安律凡为这两家公司带来约70亿美元年利润。百时美施贵宝更因违法行为被查处——2007年因非法向儿童及痴呆症老年患者（该药会增加其死亡风险）推销药物，被处以5.15亿美元罚款。
对百时美施贵宝不利的是，其专利2014年到期后仿制药涌现。药企的典型应对方案是：寻找新适应症。抽动秽语综合征恰在其专利到期时提供了契机，2014年该公司通过将最畅销药物申报为“孤儿药”，成功获得梦寐以求的七年市场独占权。
2012至2024年间，仅有一种精神药物获批进入世界卫生组织基本药物标准清单，即用于抽动秽语综合征的阿立哌唑。
哈夫利克、艾萨克、拉多万、奥斯查彻、史密斯和李（2026）. 精神药物研发创新：2012-2024年FDA批准精神药物的量化分析. 《临床精神病学杂志》, 87(1), 25m16063.
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