现代试验设计、数字解决方案以及对患者现实的深入理解，正在帮助更多人（包括女性和其他历史上代表性不足的人群）获得参与临床研究的机会。在2025年国际妇女节之际，我们反思：临床研究领域在实现公平性方面取得了哪些实质性进展？哪些关键差距仍需填补？
值得注意的是，直到1993年之前，美国临床试验甚至未要求必须纳入女性受试者——这个令人深省的事实揭示了追求真正代表性研究的进程起步有多晚。虽然取得了一定进展，但这项工作远未完成：当临床试验无法反映未来接受治疗的患者全貌（包括性别、种族等维度）时，可能导致某些群体的治疗效果显著优于其他群体。
近期《美国医学会杂志》（JAMA）研究凸显这一困境：女性仅占心血管器械临床试验参与者约三分之一（29%）。这种历史趋势不仅局限于医疗器械领域，生物制药研究同样存在类似挑战，导致不同性别及其他人口统计学群体在治疗安全性和有效性认知上的盲区。
代表性之所以具有重大影响，在于其双重作用：既提升研究质量，又确保医疗体系为所有人服务。简而言之，更具代表性的研究将带来更优质的科学成果，进而转化为更有效的医学方案。
协作推动变革
突破性发现往往源于多维视角的融合。整个行业中，许多企业早已意识到试验代表性不足的挑战，并在组织内部采取主动措施。这些努力对推动行业进步至关重要。
但要解决临床试验代表性问题的复杂性，单一组织难以独善其身。真正的进步需要申办方、试验机构、监管机构和患者携手合作，打破壁垒，重新构想临床试验的形态。
支持包容性研究的工具
将愿景转化为现实需要实用资源：让机构和申办方能够贴近患者需求，在试验设计中纳入患者声音，并减少参与障碍。我们看到生物制药生态系统中的企业正通过协作应对这些行业性问题。通过共享工具与资源，企业可更高效地识别并消除各层级障碍，从一开始就构建更具包容性的研究环境。
一个关键挑战在于：如何在试验初期就系统性纳入患者的多元视角、背景和反馈。通过这种方式，研究人员可以考量现实世界的复杂性——例如工作时间、护理责任和交通条件，并针对性设计解决方案以提升所有群体的参与度（特别是女性）。持续的反馈机制还能让研究人员更快速识别和应对障碍，完善未来研究设计的包容性与有效性。
为强化这一过程，倡议组织鼓励试验申办方采用能够收集参与者实时洞察的工具。通过在研究过程中倾听患者声音，研究人员可以优化试验设计，消除潜在的参与障碍。
生物制药行业领导者还通过制定可操作的指导方案，帮助试验机构和申办方提升试验可及性。这些实践策略为构建反映现实世界的试验铺平道路，鼓励多样性并确保每个声音都为科学进步贡献力量。
母婴健康研究也取得突破性进展。专家团队通过合作识别并攻克孕期和哺乳期女性用药安全数据的关键缺口，一项成果是对19个国家监管体系的全面评估，同时分析了卫生机构、学术机构及产业联盟的应对举措。这种协作方式旨在提升安全数据质量与患者参与度，最终为医疗决策提供更可靠的证据基础。
前进方向
临床研究生态系统正在转向"以患者为本"的模式：现代试验设计、数字解决方案以及对患者现实的深入理解，正在帮助更多人参与研究。但进步需要持续推动——随着医学发展和患者需求演变，我们的研究方法也必须同步进化。全行业协作的承诺将持续推动临床研究向前发展。
因为更优质的试验将带来更卓越的科学成果，而更卓越的科学成果最终将转化为全民健康福祉。
照片：FotografiaBasica/Getty Images
Allison Cuff-Shimooka
Allison Cuff-Shimooka现任TransCelerate BioPharma Inc首席运营官。她负责与领导团队、会员公司和董事会密切合作，将公司战略愿景转化为运营计划，并推动利益相关方的战略参与。
在加入TransCelerate之前，Allison曾任Optum Life Sciences战略与产品创新高级副总裁，主导将真实世界数据应用从证据生成拓展到临床试验赋能领域。她曾建立连接电子病历系统的临床试验站点网络，推出协议设计可行性与患者定位平台，并开发电子病历驱动的数据管理能力。Allison拥有宾夕法尼亚大学沃顿商学院医疗管理方向MBA学位，以及达特茅斯学院化学专业学士学位（优等荣誉）。
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