美国食品药品监督管理局（FDA）已授予恩科拉非尼（Braftovi，辉瑞公司）联合西妥昔单抗（Erbitux，礼来公司）和基于氟尿嘧啶的化疗方案，用于治疗经FDA授权检测确认携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌成人患者的完全批准。
恩科拉非尼于2024年曾基于BREAKWATER试验结果（显示客观缓解率提高）获得与西妥昔单抗联用mFOLFOX6方案治疗该患者人群的加速批准。此次转为完全批准则得到了无进展生存期和总生存期结果的支持。
正如《Medscape医学新闻》先前报道的，恩科拉非尼/西妥昔单抗/mFOLFOX6组合方案与标准化疗（无论是否联合贝伐珠单抗）相比，将中位总生存期延长了一倍。在中位随访22个月时，恩科拉非尼方案组的总生存期为30个月，而标准化疗组为15个月（风险比[HR]，0.49；P < 0.0001）。
在中位随访16.8个月时，恩科拉非尼组的中位无进展生存期为12.8个月，而标准化疗组为7.1个月（HR，0.53；P < 0.0001）。
西班牙巴塞罗那瓦尔德希伯伦大学医院的主要研究者埃琳娜·埃莱兹医学博士、哲学博士在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告这些发现时表示，对于这一历史上预后不良的患者群体，这些生存结果是“前所未有的”和“改变实践的”。
该结果同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
在ASCO会议上，米兰大学的研究讨论者安德烈亚·萨托雷-比亚奇医学博士称这些结果“引人注目”，并表示恩科拉非尼组合方案应被视为一线标准治疗。
关于安全性，试验中恩科拉非尼组与标准化疗组的治疗相关3/4级不良事件发生率分别为76%和59%。接受恩科拉非尼治疗的患者贫血、关节痛、皮疹和发热的发生率也较高，但治疗中断率并未显著增加。
FDA在其批准公告中表示，推荐的恩科拉非尼剂量为每日一次300 mg（四粒75 mg胶囊），可与西妥昔单抗和mFOLFOX6联用，或与西妥昔单抗和FOLFIRI联用，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
处方信息包括对新发原发性恶性肿瘤（皮肤和非皮肤）、BRAF野生型肿瘤中的肿瘤促进、心肌病、肝毒性、出血、葡萄膜炎、QT间期延长以及胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。
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