美国食品药品监督管理局（FDA）今日宣布，将分享该机构对细胞和基因疗法（CGT）化学、制造和控制（CMC）要求实施灵活监管方法的相关信息。这一更为灵活的监管方法已助力加速产品开发进程，并有望持续为FDA评估生物制品许可申请（BLA）提交前的开发策略提供指导。
FDA局长马蒂·马卡里医学博士（Marty Makary, M.D., M.P.H.）表示：“细胞和基因疗法必须采取量身定制的监管灵活性。这些常识性改革将解决CGT的独特特性问题，促进更多创新。”
过去十年间，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）已批准近50种CGT产品。这些疗法的变革潜力激发了患者群体的期待，并推动了产品开发热潮。
FDA生物制品评价与研究中心首席医学与科学官、主任文尼·普拉萨德医学博士（Vinay Prasad, M.D., M.P.H.）指出：“产品开发者展现出极大热情，导致CGT申报数量激增，其中许多针对存在未满足医疗需求的严重或危及生命疾病。CBER热切希望相关方了解，我们在CMC要求方面实施更大监管灵活性的有效性，将进一步推动创新产品开发。”
CBER历史上对包括CGT等小批量产品在内各类产品采用相似的CMC标准。CGT本质上是复杂的生物制品，常需为患者个体化定制，并可能面临特殊时间约束下的精密制造要求。CBER通过积累CGT产品经验，识别并落实了FDA法规允许的监管灵活性措施，既适应这些创新疗法的独特属性，又通过适当控制手段维持严格质量标准。尽管FDA长期致力于协助申办方确保产品安全、纯度和效力，但灵活性措施的应用此前并未完全清晰传达给相关方。
FDA生物制品评价与研究中心治疗产品办公室代理主任维贾伊·库马尔医学博士（Vijay Kumar, M.D.）表示：“CBER正主动公开此前仅个案应用于特定CGT疗法的监管灵活性。通过广泛传达这些方法，我们旨在加速整个CGT领域的开发进程。至关重要的是，无论申办方对接CBER哪个审评团队，都应明确哪些类型的监管灵活性在科学上是可接受的。”
鉴于近十年科学发展的迅猛态势，消除阻碍加速产品开发的障碍及认知误区，已成为该机构和本届政府的优先事项。这些灵活性措施将在不损害FDA确保产品安全、纯度和效力能力的前提下推动进步，也不会削弱FDA对特定疗法及疾病背景的效益-风险评估依赖。
今年六月，FDA举办了细胞和基因疗法圆桌会议，召集顶尖专家共同探讨如何为患者和创新者推进该领域发展。
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