多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是最常见的中枢神经系统免疫介导的炎症性脱髓鞘疾病，影响全球约250万人，其中美国患者达40万。该病好发于年轻成人，尤其是女性，发病高峰年龄为25至29岁。MS的病因尚不明确，但研究表明遗传、环境和感染因素共同促成了疾病的发病机制。
DelveInsight发布的《2025年多发性硬化症竞争格局》报告显示，当前有60多家活跃企业正在开发75种以上的多发性硬化症治疗药物。这些公司包括赛诺菲（Sanofi）、Immunic、InnoCare Pharma、Tiziana Life Sciences、百健（Biogen）、J-Pharma、百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）、Polpharma Biologics等。一些前景广阔的管线药物如SAR 441344、IMU-838、Orelabrutinib、Foralumab等正处于不同的临床试验阶段。
多发性硬化症的治疗策略主要包括疾病修饰疗法（DMTs）和对症治疗。目前已有12种药物获得欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。近年来，口服药物如富马酸二甲酯（TECFIDERA）、阿仑单抗（LEMTRADA）以及单克隆抗体如奥克瑞珠单抗（Ocrelizumab）显著改变了治疗格局。特别是奥克瑞珠单抗成为首个获批用于原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的药物，填补了这一领域的空白。
市场方面，多发性硬化症领域正经历快速创新，但竞争也异常激烈。随着生物类似药的进入，定价压力不断加剧。此外，针对新型机制的研究如布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、促进髓鞘再生的药物以及细胞疗法等，有望进一步改善患者的预后。
近期的关键进展包括：
- 2025年6月，Vanda Pharmaceuticals宣布其III期OPTIMUM-LT开放标签扩展试验数据显示，Ponesimod在长期使用中可显著减少复发率、MRI病变和残疾积累。
- 2025年2月，Quantum BioPharma Ltd完成了一项I期临床试验，评估其候选药物Lucid-21-302的安全性和药代动力学特性，结果显示良好的耐受性。
- 2024年12月，赛诺菲的BTK抑制剂Tolebrutinib获得FDA突破性疗法认定，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（SPMS）。
尽管已取得一定进展，但多发性硬化症领域仍存在诸多未满足的需求，例如如何更有效地控制疾病进展并促进神经修复。未来十年，随着更多新型机制的开发和个性化医疗的发展，多发性硬化症治疗领域将迎来进一步变革。
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