2025年第二季度见证了针对罕见风湿病的新疗法获批及EULAR会议上的激动人心的研究成果。
2025年第二季度带来了风湿病学和自身免疫疾病领域的重要进展。FDA推动了几种高影响力的疗法，同时新数据支持了创新治疗手段的发展。监管里程碑包括首次批准inebilizumab用于治疗IgG4相关疾病，这是对该患者群体的重大突破；upadacitinib在巨细胞动脉炎中的扩展适应症则为临床医生提供了管理复杂炎症性疾病的新工具。与此同时，TNX-102 SL在纤维肌痛和deucravacitinib在银屑病关节炎中的III期试验成功，为慢性疼痛和关节疾病的患者提供了潜在的新选择。
除了这些批准和数据发布外，痛风和狼疮治疗的进展凸显了靶向治疗策略的持续演进。每月一次的pegloticase方案展示了对难治性痛风的可行性，而belimumab再次确认了其在系统性红斑狼疮（SLE）治疗中的地位。然而，一项关于类风湿性关节炎趋势的广泛分析描绘了一幅严峻的画面：尽管治疗取得了进展，但疾病负担仍在上升，这突显了在全球范围内加强预防和早期干预的必要性。
FDA批准Inebilizumab（Uplizna）成为首个IgG4-RD成人疗法
FDA已批准inebilizumab-cdon（Uplizna）作为首个治疗成人IgG4相关疾病（IgG4-RD）的药物，满足了这一罕见自身免疫疾病领域的重大未满足需求。该批准为此前依赖非靶向治疗的患者提供了新的治疗选择。
FDA批准Upadacitinib，扩大成人巨细胞动脉炎治疗范围
Upadacitinib已获得FDA批准用于治疗成人巨细胞动脉炎，为管理这种炎症性血管疾病提供了新选择。这扩展了临床医生应对这一棘手病症的治疗武器库。
新数据支持TNX-102 SL在PDUFA日期前的有效性
TNX-102 SL是一种舌下环苯扎林制剂，在III期RESILIENT研究中显示出显著减轻纤维肌痛患者的疼痛并改善睡眠障碍的效果，且疗效持续14周。I期PK研究表明，与口服制剂相比，TNX-102 SL可达到更高的动态峰值环苯扎林水平，同时减少其活性代谢物去甲环苯扎林的暴露量，这可能有助于更持久的效果。如果在2025年8月15日的PDUFA日期前获得批准，TNX-102 SL将成为15年来首个获FDA批准的纤维肌痛新疗法，并为这一难以治疗的慢性疼痛疾病提供一种新型非阿片类镇痛选择。
III期Deucravacitinib试验在银屑病关节炎中达到ACR20终点
III期POETYK PsA-1试验表明，deucravacitinib显著改善了活动性银屑病关节炎成年患者的关节和皮肤症状，在第16周时，54.2%的治疗患者达到了ACR20反应，而安慰剂组为34.1%。关键次要终点也得到了满足，包括皮肤清除率、身体功能和生活质量指标的显著改善，同时抑制了影像学进展。Deucravacitinib的安全性与以往研究一致，未发现新的安全性信号，支持其作为首个口服TYK2抑制剂用于银屑病关节炎管理的潜力。
每月一次高剂量Pegloticase对难治性痛风可行
IV期FORWARD试验表明，每月一次（Q4W）16 mg或30 mg的pegloticase联合甲氨蝶呤可以维持大多数难治性痛风患者的血清尿酸控制，68-73%的患者在第6个月时实现了持续的sUA反应。这些发现表明，减少pegloticase输注频率可以改善治疗的后勤保障和依从性，同时保持与既定每两周一次（Q2W）方案相当的安全性和有效性。重要的是，输注反应率较低且与先前研究一致，支持每月一次pegloticase作为难以承受每两周一次治疗负担的患者的可行替代方案。
Belimumab在系统性红斑狼疮反应方面优于安慰剂
对五项III期试验的荟萃分析证实了belimumab在系统性红斑狼疮（SLE）中的疗效，使用BICLA应答指数评估。对超过3000名患者的汇总分析显示，belimumab组的BICLA应答率显著高于安慰剂组，尤其是在高疾病活动或血清学标志物阳性的患者中。该疗法与抗疟药联合使用时效果更佳，进一步巩固了其在SLE管理中的临床实用性。
全球类风湿性关节炎负担飙升
过去30年类风湿性关节炎负担激增
一项针对953个全球地点的大型AI驱动分析显示，自1990年以来，类风湿性关节炎（RA）发病率上升了13.2%，2021年影响了1790万人，且患病人群趋于年轻化。尽管自1980年以来年龄标准化的RA死亡率下降了32.7%，但全球RA相关的DALYs几乎翻了一番，突显了尽管医疗技术进步，疾病负担仍在扩大的事实。该研究还确定了局部热点地区——例如英国西伯克郡，其发病率最高——并表明针对性干预措施（如减少吸烟）可以显著降低RA负担，强调了除社会经济状况以外的本地化策略的重要性。
(全文结束)
