创新性试验揭示现有抗癌药物的潜在价值
由荷兰多中心DRUP试验（药物重发现协议，Drug Rediscovery Protocol）进行的最大规模已发表前瞻性评估显示，更多患者可以从现有药物中受益。该试验纳入了1600多名患者，研究团队今天在《自然》杂志发表结果。"我们的发现强调了有效标签外使用是可能的，但只能在临床试验环境中进行。"
泛癌症DRUP试验通过扩展现有药物的使用范围来实现更个性化的治疗选择。在过去10年中，该试验为1600多名晚期癌症患者提供了标签外治疗机会，这些患者没有剩余的标准疗法。今天发表的结果表明，这种策略可以为患者提供实质性益处。
参与者接受了已注册用于其他癌症类型的现有药物，这些癌症类型中他们的DNA特征更为常见。约三分之一的患者对治疗有反应，或至少四个月内病情稳定。总生存期为8个月，约四分之一的患者经历了严重的副作用。
重要的是，67名异常应答者出现在不同的分子亚组中，显示出完全反应或至少两年无进展。这说明了这些靶向药物提供深刻和持久益处的潜力，即使是在经过大量预处理、难以治疗或罕见癌症中。
为了释放这种潜力，"标签外抗癌药物只能在系统评估疗效和毒性的框架内开具处方"，荷兰癌症研究所（NKI）和Oncode研究所的首席研究员Emile Voest表示。"肿瘤学家经常在试验环境之外使用标签外治疗来治疗患者。这涉及毒性、成本和获取不均的重大风险。"
除了防止无效治疗引起的不必要的副作用外，系统数据捕获和分析还可以在疗效明确时通过启用标签扩展来扩大患者的药物获取。一个DRUP扩展队列生成了足够的证据，为微卫星不稳定性(MSI)肿瘤患者获得新的治疗选择的全额国家报销。
该试验催生了一个不断增长的欧洲研究者发起的试验网络，具有类似的DRUP-like协议。这将为证据提供宝贵的来源，特别是对于面临有限治疗选择和试验机会的罕见癌症患者。早期对DRUP数据的分析显示，罕见癌症患者的综合分子测试可以识别与常见癌症患者相似的治疗机会和临床益处。
这项研究由首席研究员Emile Voest（荷兰癌症研究所，NKI）、Henk Verheul（伊拉斯谟医学中心癌症研究所，Erasmus MC Cancer Institute）和Hans Gelderblom（莱顿大学医学中心，LUMC）领导。该研究由KWF荷兰癌症协会和Stelvio for Life资助。Emile Voest研究小组是Oncode研究所的一部分。
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