引言
神经退行性疾病如亨廷顿病（HD）、阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）和多发性硬化症（MS）是现代医学面临的最大且最为复杂的疾病之一（Siafaka等，2021a；2022；2021b；Derevyanko等，2025）。这些疾病涉及神经元结构和功能的逐步丧失，影响全球数百万人，给社会、家庭和经济带来了沉重负担（Van Schependom和D’haeseleer，2023）。
多年来，这些疾病的治疗选择非常有限。目前的治疗仅能缓解症状，而无法真正改变疾病进程。然而，近年来，前所未有的创新浪潮为治疗这些疾病开辟了新的可能性。本研究主题“针对神经退行性疾病的创新疗法：从新活性分子到新型药物递送系统”包含了一系列先进研究和观点，反映了当前在深入理解及更有效治疗神经退行性疾病方面的进展。
从活性分子到精准医学：重新定义药物发现
当前突破的核心在于超越传统靶点的新型治疗剂（Pietrantonio等）。针对阿尔茨海默病中β-淀粉样蛋白聚集的单克隆抗体如阿杜卡努单抗（aducanumab）和莱卡尼单抗（lecanemab），已经开始被视为疾病修饰疗法。然而，这些药物仅仅是冰山一角。研究人员正在探索天然产物（Polat等，2022）、神经营养因子（Ibrahim等，2022）、基于RNA的疗法（Rabbani等，2025）和小分子调节剂（McCrea等，2025），从而提供多种策略，以应对从蛋白质错误折叠到线粒体功能障碍和神经炎症等多种致病机制。
药物递送系统的进步：递送技术的革新
血脑屏障（BBB）是神经药理学中最具挑战性和复杂性的屏障之一，它选择性地保护大脑免受病原体和分子侵害，但也阻碍了药物的渗透。通过功能化设计，药物递送系统能够绕过这一屏障。例如，工程纳米颗粒（Jia等）、装载核酸的功能化纳米颗粒（Edith Muolokwu等）、脂质体和基于肽的载体被开发用于将治疗剂直接递送到中枢神经系统，通常还具备靶向能力。
此外，非侵入性技术如聚焦超声波（FUS）可以实现血脑屏障的暂时性和局部破坏，从而显著提高递送效率而不影响安全性（Mehta等，2024）。基因治疗载体，特别是腺相关病毒（AAV），也被重新设计以携带治疗基因直达受影响的脑区（Abulimiti等，2021），为遗传性和蛋白质病变的长期矫正提供了希望。
诊断与监测工具：迈向早期干预
有效的治疗需要早期且精确的诊断。成像技术、液体生物标志物（Cao等，2025）和纳米诊疗技术（Siafaka等，2021c）的进步正不断使检测神经退行性变化成为可能，甚至可以在临床症状出现之前完成。这些工具可用于观察治疗反应、进一步对患者进行分层，并指导适应性治疗策略。
未来方向
本研究主题中的论文表明，神经退行性疾病的研究正从被动治疗转向主动、个性化的干预。尽管如此，仍面临诸多挑战，如新型疗法的大规模生产、高昂的开发成本以及在更大人群和更长时间跨度上的临床试验。
跨学科合作至关重要，包括神经科学、药理学、纳米技术、基因组学等领域。监管机构应密切监控这些创新，以确保从发现到患者护理的安全和及时转化。
结论
目前，神经退行性疾病研究正处于一个变革的时代。利用分子创新、改进的递送系统和诊断技术，可以更好地管理这些毁灭性疾病。我们希望本期主题的出版物能够为当前和未来的神经退行性疾病管理研究做出贡献。来自不同学科的科学家共同努力并持续创新，有望实现一个神经退行性疾病的诊断不再是死亡判决，而是可管理，甚至可预防的未来。
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