在药物经济学中，增量成本效果比（ICER）是一个公认的参数，用于量化创新药物与标准治疗方案相比的成本效果[McCabe等人，2008年]。关于如何解读ICER以及其数值如何最终转化为定价决策（例如价值导向定价），已有大量文献发表。鉴于ICER在代数上是增量成本与增量获益（即生存获益）之比，我们设计了一项研究，以评估不同发达国家中这两个参数之间的相关性。强相关性表明药品价格与获益密切相关，而弱相关性则表明价格与获益无关。据我们所知，尽管已有数百篇论文关注ICER的理论和实践意义，但只有少数研究评估了上述相关性，且没有任何研究进行过国际比较。本项分析仅限于抗癌药物，旨在进行这一特定的国际比较。
我们首先在PubMed和Google Scholar中进行了文献检索，覆盖范围从2010年1月1日至当前时间（最后一次查询于2016年2月17日）。用于筛选合格论文的关键词如下：survival AND gain AND cost AND (oncology OR ‘anticancer drug’)。选择2010年1月1日至当前的时间段，也是为了获取那些入选研究中缺失的药物的总生存期（OS）数据。如果符合条件的论文满足以下关于每种创新药物的标准，则纳入分析：报告临床适应症、标准治疗方案、增量OS和增量成本。即使后两个参数未直接呈现，但提供了足够信息可以重新计算，此类论文也纳入研究。为了尽可能纳入更多论文，我们的检索范围扩展至所有入选文章参考文献中引用的文献。我们分别检查了各项研究是否满足纳入标准。评估中的差异通过共识解决。我们进行了标准的相关性分析以生成结果。
我们首次从PubMed中筛选出符合条件的论文，共获得258篇引文。在检查这些文章的摘要或全文后，共发现有八项研究[Martone等人，2014a, 2014b; Schnipper等人，2015; Ebara等人，2013; Shiroiwa等人，2011; Tsuchiya等人，2011; Mouri等人，2013; Österlund等人，2014]满足纳入标准；这些文章涉及以下四个国家：意大利、美国、日本和斯堪的纳维亚（北欧）。
图1（a至d面板）展示了我们的分析结果。相关系数值显示，斯堪的纳维亚（r = 0.767）、日本（r = 0.534）和意大利（r = 0.432）的增量成本与增量OS之间存在实质性关联。相比之下，美国的数据显示完全没有相关性（r = 0.063）。有关图1所示数据的更多详细信息，请参见补充附录。
我们研究的主要优势在于设计的原创性。据作者所知，这是首个成功评估多个不同国家中增量成本与增量OS之间相关性的研究。鉴于价值导向方法[Young, 2015]被广泛认为是该领域最“现代”的解决方案，有趣的是，斯堪的纳维亚国家[Vogler等人，2015]，以及较小程度上的日本[Takayama和Narukawa, 2015]和意大利[Martone等人，2014a]，在定价新的抗癌药物时常规使用价值导向方法，而美国则不采用[Conti和Rosenthal, 2016]。我们的结果与这四个国家采取的不同策略完全一致。特别是，美国目前正在就如何定价药品展开激烈辩论，主要是因为基于当前方法迄今取得的结果在很大程度上被认为是不令人满意的[Conti和Rosenthal, 2016]。
我们的研究存在若干局限性。首先，这四个国家评估的抗癌药物并不完全相同；这很可能解释了为什么斯堪的纳维亚、日本和意大利的回归斜率存在差异。这种所检查药物不同选择的另一个后果是，我们的分析更多地评估了这些国家采用的总体定价策略，而非针对个别药物所做的决策。因此，我们不能排除基于更长的纳入药物清单（由于缺乏足够的文献，目前尚不可行）的进一步分析可能得出截然不同的结果。其次，日本的数据点（y对x的数据对）很少，这可能影响了我们对该国的分析结果。
总之，一方面，我们的研究评估了四个国家中增量成本与增量OS的相关性，这是其价值所在。另一方面，它代表了迄今为止在该特定领域进行的首次研究。
利益冲突声明
作者声明不存在利益冲突。
资金
本研究未从公共、商业或非营利部门的任何资助机构获得特定拨款。
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