行业专家在9月11日的LSX Biopharm America会议上分享了他们在克服化学、制造和控制（CMC）最紧迫挑战方面的见解和专业知识。本文总结了该讨论。
CMC是药物开发过程的核心。当正确应用和管理时，CMC确保药物质量、可扩展性和及时供应给患者。然而，实现CMC的成功可能具有挑战性。在Scimitar Consulting合伙人Zeid Barakat主持的小组讨论中，行业专家探讨了这些挑战。
小组成员包括来自生物技术和制药行业的几位领导者，他们分享了如何在避免一些最常见的陷阱的同时，应对CMC的复杂性。小组成员还包括：
- Chase Orsello，Sanofi生物工艺开发负责人
- Johannes Roebers，PLG产品开发部负责人
- Dan Jacobs，Pioneering Medicines CMC战略和运营负责人
- Neera Jain，Syros化学和制药开发及运营副总裁
- Federico Pollano，Rentschler Biopharma业务发展负责人
CMC：正确应用的战略资产
Zeid Barakat在讨论开始时强调，当执行得当时，CMC是一个关键的战略资产。当正确应用时，CMC是确保药物可靠供应给患者的关键。然而，这取决于从一开始就正确处理CMC过程。
Federico Pollano强调了在最早阶段了解所有法规要求的重要性，特别是对于初创公司。早期公司必须制定一个明确的路线图，涵盖从初始开发到后期市场考虑的所有因素。
早期CMC风险管理
Dan Jacobs概述了他在Pioneering Medicines的工作，强调了他的组织如何优先考虑早期CMC风险管理。他还强调了公司在开发早期阶段探索长期考虑因素的必要性。在过程早期关注CMC风险因素可以使公司更好地避免后期出现昂贵的问题，同时创造价值。
Johannes Roebers通过一个英国公司的例子进一步说明了这一点，该公司在早期忽视了CMC，导致后来出现重大延误和战略问题。
合作与沟通是关键
Neera Jain强调了内部和外部合作的重要性，指出剂量、配方和制造等方面的决策应涉及CMC团队、药代动力学和其他利益相关者之间的持续讨论。这种以沟通为中心的方法确保公司在进入后期临床开发时不会发现之前被忽视的关键CMC问题。
选择合适的CMO至关重要
与最佳的合同制造组织（CMO）合作是成功药物开发的关键，也是该领域任何组织最重要的决定之一。Johannes Roebers指出，在开发中途更换CMO可能会非常困难和昂贵，因此从一开始就进行彻底的尽职调查非常重要。
他还强调了现场访问和与CMO团队建立密切合作关系的必要性，甚至在做出决定之前。Neera Jain补充说，公司应努力成为CMO的“最佳客户”，致力于建立超越传统交易关系的积极合作。作为CMO的“最佳客户”意味着提供与供应商期望的相同水平的支持，这有助于加强合作，最终减少生产延迟，并使双方更好地预见问题，防止其达到关键状态。
利用技术和AI
Sanofi的Chase Orsello谈到了机器学习和AI在改进和简化CMC流程方面的潜力。尽管这些技术仍在发展中，但它们在减少药物开发常见的时间和成本方面展现出巨大潜力。例如，AI可以帮助团队高效分析大量数据，提前识别风险，并使决策更加顺畅。
结论
小组讨论突显了CMC的诸多复杂性，以及采用协作、战略和主动方法的重要性。主要收获是，CMC不应仅仅被视为技术障碍，而应被视为药物开发成功的关键驱动力，无论是早期风险管理、选择合适的CMO，还是利用AI的潜力。
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