英属哥伦比亚大学衍生企业旨在征服血脑屏障，提升向大脑的蛋白质递送效率。
温哥华CereCura纳米治疗公司（CereCura Nanotherapeutics）计划利用推动新冠疫苗研发的同源技术，治疗阿尔茨海默病和帕金森病等神经系统疾病。
作为英属哥伦比亚大学（UBC）的衍生企业，这家临床前生物技术初创公司声称已成功在啮齿动物大脑中有效递送多种蛋白质，为治疗脑部疾病迈出关键一步。这一突破意义重大，因为严苛的血脑屏障（BBB）长期以来一直是该领域的重大挑战。
目前，凭借140万加元的种子轮融资，CereCura计划先在啮齿动物中验证其主要药物候选物的治疗功效，随后证明其能将相同蛋白质递送至更大动物模型的脑部。
“我们认为这将改变我们治疗多种疾病的方式。”
CereCura联合创始人兼首席执行官路易-菲利普·伯尼尔（Louis-Philippe Bernier）是脂质纳米粒核糖核酸（LNP-RNA）技术的坚定支持者，该技术可将新型治疗药物递送至人体。“我们认为这将改变我们治疗多种疾病的方式，不仅限于脑部疾病，”这位神经科学家在接受BetaKit独家采访时说道。
CereCura于9月完成的纯股权种子轮融资由温哥华WUTIF资本领投，eFund、UBC风险基金、未公开的天使投资者以及现有投资者HexTwo资本提供支持。此轮融资使公司总融资额达220万加元，其中包括2023年末获得的80万加元前种子轮资金。截至目前，CereCura已通过政府拨款额外补充超过400万加元。
CereCura由著名科学家、UBC教授皮特·库利斯（Pieter Cullis）联合创立，他开发的脂质纳米粒（LNPs）是Moderna和辉瑞-拜恩泰科（Pfizer-BioNTech）新冠信使核糖核酸（mRNA）疫苗的核心递送系统。LNPs作为保护性胶囊，可在向人体传递遗传指令时保护脆弱的RNA和mRNA。
伯尼尔在麦吉尔大学（McGill University）完成神经科学博士学位后，职业生涯初期在UBC研究各类脑部疾病及其成因。
“学术研究很有趣，”伯尼尔表示，“我们不断有新发现，但这些发现未必能产生明确影响。我们总在研究大脑出了什么问题，却难以真正修复它。”
在与LNP技术先驱库利斯会面后，伯尼尔及其团队开始将这一新晋“主流”LNP-RNA技术适配至脑部治疗领域。“效果出奇地好且迅速，我们意识到其具有商业潜力，”他说道。
伯尼尔将公司方法描述为“对LNP mRNA技术的创新改造，以提升向大脑的蛋白质递送效率”。
尽管学界对导致脑部疾病的蛋白质已有深入了解，但伯尼尔指出，由于血脑屏障严格调控新物质的进入，将蛋白质递送至大脑始终是长期难题。
首席执行官强调，血脑屏障在保护大脑免受病原体侵害方面至关重要，但同时也阻碍了多数药物抵达脑部，成为治疗脑部疾病的关键障碍之一。
CereCura联合创始人路易-菲利普·伯尼尔和尼古拉斯·魏林格（Nicholas Weilinger）指出，LNPs提供了一种将“编码治疗性蛋白质的mRNA蓝图”递送至大脑的途径，使大脑能自行内部制造这些蛋白质，从而绕过血脑屏障。
CereCura的主导项目聚焦于神经病变性戈谢病（neuronopathic Gaucher disease），伯尼尔称这是一种可能慢性甚至致命的罕见疾病，由缺失葡萄糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase）引起。该公司同时将部分研发资源投入阿尔茨海默病和帕金森病的治疗药物开发。伯尼尔表示，尽管这些疾病由多重因素引发，但已证实多种蛋白质具有治疗益处。
伯尼尔指出，酶替代疗法——在实验室生产缺失酶或蛋白质并通过静脉注射疗法输入人体——已存在数十年，但其在脑部的疗效有限。
首席执行官声称，CereCura利用LNPs的“特洛伊木马”方法具有“长达一周的显著延长半衰期”，而直接注射的半衰期仅数小时。
“我们决定投资CereCura，是因为团队实力、成就及其未来愿景令人印象深刻，”WUTIF资本首席运营官亚伦·斯图尔特（Aaron Stuart）告诉BetaKit，“我们很自豪支持这一崇高使命，并看到巨大的上行潜力。”
斯图尔特认为，库利斯具备的经验将有效指导CereCura走向商业化。
CereCura的目标是建立多条经临床前验证的药物资产管线，伯尼尔确信该公司的技术足够灵活，能相对快速地实现这一目标。
特色图片由CereCura纳米治疗公司提供
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