研究人员在加利福尼亚大学旧金山分校进行的实验表明,一种常用于治疗阿尔茨海默病的廉价药物可能为镰状细胞贫血患者带来新的治疗选择。该药物名为美金刚(memantine),通过抑制一种名为NETosis的免疫细胞死亡过程,有效减少了镰状细胞贫血的关键病理特征。
研究团队在《细胞报告医学》期刊上发表的论文中指出,美金刚能够显著降低红细胞镰状化程度和血管阻塞风险。在动物模型实验中,接受该药物治疗的实验对象器官损伤指标下降了70%,炎症反应显著减弱。这种药物目前已被美国食品药品监督管理局批准用于阿尔茨海默病治疗,其单月治疗成本不足50美元,远低于现有疗法每月500美元的费用。
"这项发现具有双重意义,"首席研究员埃里卡·斯莱德博士表示,"它不仅验证了NETosis在镰状细胞疾病中的核心作用,更重要的是提供了一种立即可投入临床使用的低成本解决方案。"研究显示,美金刚通过阻断谷氨酸受体活性,有效抑制了中性粒细胞过度激活,从而打断了镰状细胞贫血的恶性循环过程。
镰状细胞贫血影响全球约2000万人,尤其在非洲和加勒比地区高发。当前标准疗法羟基脲(hydroxyurea)存在骨髓抑制等严重副作用,而新型基因疗法又因价格高昂难以普及。美金刚作为已上市20余年的药物,其安全记录良好,这为快速开展临床试验提供了便利。研究团队计划在2025年初启动针对成年患者的II期临床试验,重点评估该药物对疼痛危象频率的改善效果。
这项突破性研究为重新利用现有药物治疗罕见疾病开辟了新途径,可能为全球数百万无力承担昂贵治疗的患者带来实质性的健康改善,标志着血液疾病治疗领域的重要进展。
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