Inflammasome Therapeutics公司正与马萨诸塞州总医院的肖恩·M·希利与AMG肌萎缩侧索硬化症中心合作，开展一项临床试验，评估其口服治疗候选药物卡穆伏定-9（简称K9）在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的效果。
该合作是希利ALS MyMatch项目的一部分，该项目旨在将ALS患者的特定亚组与可能对其有效的实验性疗法相匹配。匹配基于生物标志物，如基因变异或体液中特定分子的水平。
正在进行的MyMatch项目包括一系列早期1b/2a期临床试验，旨在深化对生物学机制的理解并为后续测试奠定基础。若结果积极，这些药物可考虑作为未来方案纳入HEALEY平台试验（NCT04297683），该试验正在同时测试多种ALS疗法与一个共享安慰剂组的对比效果，或直接进入3期测试。
Inflammasome是在数月前响应申请征集而被选中的，是首批被纳入MyMatch项目的公司之一。
"Inflammasome Therapeutics联合创始人兼CEO保罗·阿什顿博士在宣布K9被纳入MyMatch项目的公司新闻稿中表示："我们很荣幸被选中，并高兴能与马萨诸塞州总医院的希利与AMG中心开展这一合作。"
ALS的病因尚未完全了解，但有大量证据表明，不受控制的脑部炎症可能在推动这种神经退行性疾病中发挥作用。
Inflammasome的K9药物旨在阻断公司命名所依据的蛋白质
Inflammasome的名称来源于同名的蛋白质复合物。顾名思义，炎性小体在驱动炎症过程中发挥关键作用。该公司正在开发K9和其他疗法来抑制这种炎症性蛋白质复合物，目标是减轻此类炎症。
阿什顿表示："我们正在开发一系列针对神经炎症的化合物，这是一种表现在ALS、多发性硬化症、帕金森病、阿尔茨海默病和黄斑变性等多种疾病中的疾病过程。"他指出，"其中两种药物已经进入临床试验，显示出巨大前景。"
据Inflammasome联合创始人贾亚克里斯纳·安巴蒂医学博士称，在ALS模型中测试K9的临床前实验"非常令人鼓舞，显示出在降低预示疾病进展的生物标志物方面的显著效果。"
具体而言，安巴蒂表示，K9在患者来源的神经细胞和ALS动物模型中将神经丝轻链（NfL）水平降低了80%。NfL是一种结构蛋白，当神经细胞受损时会释放到体液中。它通常被用作ALS等神经系统疾病中神经损伤的标志物。
阿什顿指出："NfL是由死亡的神经元释放的。"虽然对任何一种疾病都不具有特异性，但该蛋白"在帕金森病患者中高出两到三倍，在ALS患者中高出10倍，"阿什顿说。
新闻稿指出，Inflammasome正在为神经系统疾病开发一类新药，该公司将其命名为Kamuvudines——其中之一就是K9。
阿什顿表示："炎性小体的激活导致神经炎症，进而与涉及神经元细胞死亡的疾病相关联。因此，我们相信K9，一种多炎性小体抑制剂，具有治疗ALS、多发性硬化症、帕金森病和阿尔茨海默病等慢性疾病的巨大潜力。"
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