该公司最近宣布了其针对特发性肺纤维化（IPF）的创新药物ISM001-055在二期临床试验中的初步积极结果。这种创新的小分子是首个靶向Traf2-和NCK相互作用激酶（简称TNIK）的药物，其开发得到了生成式人工智能（AI）技术的帮助。
特发性肺纤维化（IPF）是一种严重的间质性肺病，以其高死亡率而闻名。尽管已经确定了一些潜在的药物靶点，但这些靶点尚未成功转化为有效的临床疗法。
Insilico Medicine的研究团队采用了一种先进的预测AI方法，确定了TNIK作为新的抗纤维化靶点。该方法通过整合多模态组学数据集（包括基因组学、转录组学和蛋白质组学）进行无偏见的靶点评估。TNIK因其在纤维化进展相关生物过程中的重要作用而成为主要候选者，例如肌成纤维细胞分化和细胞迁移。因果推断分析揭示了TNIK与IPF关键基因（如TGFB1和FGF）之间的强关联。
“我们的研究通过单细胞基因表达数据验证了TNIK在纤维化组织中的高表达，包括细胞毒性T细胞和肌成纤维细胞，这突显了其在纤维化病理生理学中的重要性，”Insilico Medicine的战略和投资者关系负责人Thomas Leichner说。“我们的综合分析还集中在TNIK的药物可及性上，最终开发出了INS018_055，这是一种高度特异性的TNIK抑制剂。该化合物在多种动物模型中表现出选择性的抗纤维化活性，改善了整体肺功能，并减轻了肺、肾和皮肤疾病模型中的纤维化进程。”
研究人员发现，INS018_055的双重作用机制同时针对纤维化和炎症，弥补了传统疗法主要关注纤维化的不足。“这种AI驱动的方法不仅简化了TNIK作为治疗靶点的识别过程，还展示了AI在通过导航复杂生物网络来革新药物发现方面的潜力，”Leichner说。“总体而言，这一创新方法标志着IPF疗法开发的重大进展，为解决纤维化和炎症铺平了道路。”
现在二期临床试验的结果已经公布，团队将继续内部工作并与合同研究组织（CRO）合作，最终确定结果并发布主要数据。“下一步，我们计划在知名同行评审期刊上发表结果，并在会议上展示，”Leichner说。“在二期a期试验取得积极结果后，我们还计划与监管机构讨论全球二期b期试验的设计。公司旨在探索更长的治疗时间和更大的患者群体，以进一步研究ISM001-055在IPF中的治疗潜力。”
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