Affinia Therapeutics已获得加拿大卫生部对其临床试验申请(CTA)的批准，将启动AFTX-201作为治疗Bcl2相关athanogene 3(BAG3)相关扩张型心肌病(DCM)的UPBEAT I/II期研究。
这项开放标签、多中心、单臂试验将评估研究性疗法的有效性和安全性，该疗法采用Affinia的衣壳并递送完整的人类全长BAG3转基因。
AFTX-201将通过单次静脉输注给药。临床前动物模型数据显示，心脏中BAG3蛋白浓度增加，心脏功能完全恢复。
此次在加拿大的监管批准紧随AFTX-201近期取得的进展，包括美国食品药品监督管理局(FDA)对其研究性新药(IND)申请的接受，FDA还授予了快速通道资格。
欧洲药品管理局(EMA)授予了孤儿药资格，进一步支持正在进行的开发工作。
Affinia Therapeutics首席医学官Hideo Makimura表示："我们正与美国和加拿大的多个试验点和研究人员密切合作，计划在未来几周内启动UPBEAT临床试验的患者招募和给药，以便我们将这种潜在的变革性治疗方法带给BAG3 DCM患者，并对其生活产生有意义的影响。"
UPBEAT临床试验将招募经基因诊断为BAG3相关DCM的成人患者。该试验包括剂量探索和剂量扩展阶段。
安全性和耐受性将监测52周。次要和探索性终点包括药效动力学和初步疗效评估。
该研究整合了患者、临床医生和监管机构的意见，并纳入了非临床安全性和有效性证据。
加拿大和美国的多个地点将参与该试验。
BAG3相关DCM是一种导致心力衰竭早期发作和快速进展的遗传性疾病。
"Affinia获得加拿大卫生部对UPBEAT I/II期临床试验的批准"最初由GlobalData旗下的Hospital Management创建并发布。
【全文结束】