一项最新发表的研究表明，虽然疾病修饰疗法（DMTs）可能比常规治疗提供显著更大的健康益处，但其实际影响将取决于这些疗法的定价是否在医疗系统的承受范围内。
数十年来，阿尔茨海默病的药物治疗仅能提供有限的症状缓解，且不能改变疾病进程。两种较新的药物——lecanemab和donanemab——现在为早期阿尔茨海默病患者提供了减缓疾病进展的可能性。然而，只有当患者能够获得这些治疗时，它们才能产生实质性的差异。在全球范围内，每个国家的医疗支付能力各不相同，这意味着在一个医疗系统中可负担的价格在另一个系统中可能无法承受。
由都柏林三一学院研究人员在《阿尔茨海默病与痴呆症》杂志上领导的一项新研究，估算了这些药物在174个国家的基于价值的价格。
这项研究意义重大，因为阿尔茨海默病是一个日益严重的全球健康挑战，像lecanemab和donanemab这样的疾病修饰疗法可能会对医疗预算造成巨大压力。这些新药物可能减缓疾病进展，但它们价格昂贵，需要定期输注、监测和管理不良事件，在当前价格下，许多医疗系统可能无法负担。
卫生经济研究人员建立了一个模拟模型，追踪早期阿尔茨海默病患者的一生。该模型比较了患者在常规护理基础上接受lecanemab或donanemab治疗的结果，常规护理是指没有这些新药物时患者通常会接受的治疗。
以往用于指导定价的模型通常只关注单一高收入环境。这项新分析提供了全球174个国家的估计，包括那些通常缺乏本地成本效益证据的低收入和中等收入国家。这使得三一学院的经济学家不仅能够指出这些药物是否具有成本效益，还能说明负担能力和基于价值的定价如何在全球不同医疗系统中存在差异。
研究发现
关键发现是，在当前新兴市场价格下，lecanemab和donanemab在所研究的174个国家中都不具备成本效益。这表明价格可能会限制报销，成为患者及时获得治疗的障碍。
分析还突显了一个重大的全球公平问题。即使这些药物能提供临床益处，在低收入和中等收入国家具有价值的价格也远低于当前美国市场价格。如果没有针对国家的定价策略，世界许多地区的患者可能会面临长期延误或完全无法获得治疗。
最令研究人员惊讶的是当前市场价格与被认为具有成本效益的价格之间的差距大小。在美国当前市场价格下，lecanemab和donanemab分别超过了其估计的基于价值的价格182%和129%。虽然美国市场可能比许多其他医疗系统更能容忍更高的价格，但大多数国家可能需要大幅降价才能报销这些治疗。研究人员警告称，定价问题，而不仅仅是临床前景，可能成为患者及时获得治疗的主要障碍之一。
都柏林三一学院医学院（精神病学）/全球脑健康研究所（GBHI）健康经济学副教授、首席研究员Dominic Trépel博士表示："在开发阿尔茨海默病疾病修饰治疗数十年的失望之后，新药物终于进入市场。但仅获批准并不能保证获得。我们的研究提供了这174个国家中这些治疗可能成本的特定国家估计，为医疗系统和制造商提供了一个更公平定价、更快报销决策以及更公平地让阿尔茨海默病患者获得治疗的实用起点。"
"这些新的阿尔茨海默病药物是一项科学突破，但只有当人们真正能够获得它们时，它们才能发挥作用。我们的工作展示了在174个国家中公平、可负担的定价可能是什么样子，有助于将讨论从'这些药物是否有效'转向'医疗系统如何提供它们'。"
这项研究的影响及影响对象是谁？
卫生经济学通常是科学发现与现实决策相遇的地方。这些阿尔茨海默病治疗可能提供重要益处，但如果定价和报销决策没有证据支持，患者可能需要等待数年才能获得治疗。这项工作旨在缩短创新与影响之间的差距。
受影响的群体包括：早期阿尔茨海默病患者及其家人、临床医生、医疗支付方、政策制定者和制药制造商。这项研究对医疗预算有限且缺乏能力进行自身经济评估的国家具有重要意义。对于这些情况，本研究提供了初步估计和框架，可以支持定价讨论和未来的特定国家分析。
据研究人员所知，这是首次对174个国家中新兴的阿尔茨海默病疾病修饰疗法进行基于价值的价格的全球分析。该研究建立在现有的成本效益方法和lecanemab与donanemab已发表的临床试验证据基础上。
三一学院医学院（精神病学）健康经济学博士候选人、在Dominic Trépel指导下攻读健康经济学博士学位的第一作者Men Hoang补充道："lecanemab和donanemab代表了阿尔茨海默病治疗的重要进步，但我们的结果表明，在全球大多数医疗系统中，需要大幅降价才能使它们被认为物有所值。"
这项研究的下一步是什么？
下一步是向全球脑健康研究所（GBHI）的大西洋研究员提供这一框架，使研究人员和政策倡导者能够利用特定国家的数据完善这些估计。该模型还指出了未来研究的需要，以改进关于长期治疗持续时间、长期有效性、安全性、治疗中断和监测成本的真实世界证据。随着新证据的出现，该模型可以更新，以支持关于这些治疗的更快、更明智的决策。
还计划将该框架作为开源模型公开提供。长期目标是提供一个实用资源，使痴呆症研究人员、医疗系统和政策倡导者能够调整以支持关于痴呆症护理（不仅是药物）的循证决策。
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