一项新研究显示,被称为阿尔茨海默症"神奇药物"的lecanemab可将疾病进展延缓四年。研究人员发现,在疾病早期接受该药物治疗的患者中,认知功能出现改善或完全未衰退的比例显著提高。
针对478名持续用药四年的患者进行的临床试验显示,其痴呆评分平均上升1.75分,远低于通常一年内上升1-2分的平均水平。英国目前有近百万痴呆症患者,其中阿尔茨海默症最为常见。随着患者人数预计到2040年将增至140万,对新疗法的迫切需求日益增长。
在多伦多召开的国际阿尔茨海默症协会会议上公布的新数据显示,对于tau蛋白水平较低的患者群体效果最为显著。在这一亚组中,69%的患者四年内认知功能完全未衰退,56%的患者认知评分出现改善。耶鲁医学院阿尔茨海默症研究部门负责人克里斯托弗·范戴克教授指出:"真正值得关注的是延缓的时间跨度。虽然最终仍会恶化,但进程被显著拉长。"
去年在证明该药可有效延缓疾病进展后,英国已批准lecanemab作为疾病修饰药物使用。这类药物旨在针对阿尔茨海默症的根本病因,而非仅缓解症状。其作用机制是靶向清除在大脑中积累并毒害脑细胞的β淀粉样蛋白斑块。同类药物donanemab也显示出可将记忆和思维能力恶化速度降低超过20%。
尽管两款药物均获得英国药品和健康产品管理局(MHRA)批准,但因疗效获益被认为"过于微小"而未被NHS采用。阿尔茨海默症研究英国分会研究主任希娜·斯凯尔斯博士表示:"最新发现表明阿尔茨海默症治疗正在真正改变疾病进程,而非仅仅短期减缓衰退。长期数据显示donanemab的疗效可能在停药后持续,而接受lecanemab治疗达四年的患者维持了认知获益,部分甚至出现改善。对于早期用药且tau蛋白水平较低的患者,超过半数四年后未出现衰退。这标志着阿尔茨海默症疾病修饰治疗的首次突破,虽然进展令人鼓舞,但仍有许多关键问题尚未解决。"
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