上个月，即2024年5月，CGTLive®团队密切跟踪了FDA在细胞和基因治疗研发方面的活动，这些疗法旨在治疗罕见、复杂及其他疑难疾病和障碍。
该机构继续加大对这些疗法的监管力度，因为越来越多的疗法同步在管线中推进。上个月也不例外，共有2项嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法lisocabtagene maraleucel（liso-cel，商品名Breyanzi）的扩大适应症获批，2款产品获得再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及若干其他重要行动。我们的团队在下方进行了重点介绍。
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Liso-Cel/Breyanzi获加速批准用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤
2024年5月15日——FDA已批准百时美施贵宝的liso-cel CAR-T细胞疗法用于治疗既往接受过2线或以上全身治疗的成年人复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。
“在治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤时，患者通常会循环使用多种疗法，而每次新疗法的应答时间通常更短。那些经历过早期疾病进展的患者预后尤其不良，”研究研究者、纪念斯隆凯特琳癌症中心淋巴瘤和细胞治疗专家M. Lia Palomba医学博士在一份声明中表示。“FDA批准liso-cel用于复发/难治性FL患者，是解决FL治疗范式中持续未满足需求的重要进展，为患者提供了一种新的选择，该疗法显示出显著的高缓解率和已确立的安全性特征。”
该批准基于TRANSCEND FL试验（NCT04245839）的数据，Palomba是该项研究的参与者。TRANSCEND FL的最新数据由法国里尔大学及Claude Huriez医院血液学教授、淋巴瘤研究协会（LYSA）主席Franck Morschhauser医学博士、哲学博士于2023年12月在美国血液学会（ASH）年会上公布。
Liso-Cel/Breyanzi获批用于复发/难治性套细胞淋巴瘤
2024年5月30日——FDA已批准百时美施贵宝的liso-cel（一种自体CD19靶向CAR-T细胞疗法）用于治疗既往接受过至少2线全身治疗（包括一种Bruton酪氨酸激酶抑制剂）的成年人复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。MCL是liso-cel获批用于的第4种非霍奇金淋巴瘤亚型，该产品现已成为获得FDA批准用于最广泛B细胞恶性肿瘤的CAR-T疗法。
“借助Breyanzi，我们正在兑现细胞疗法的承诺，为一些最难治疗的淋巴瘤提供明确的治疗选择，”百时美施贵宝细胞治疗高级副总裁兼商业负责人Bryan Campbell制药学博士在一份声明中表示。“我们为所取得的进展感到自豪，这些进展使我们能够将差异化的CAR-T细胞疗法带给更多适应症和更多治疗线的患者，确保在最需要的时候提供能改善预后的治疗选择。”
卡迪希安治疗的重症肌无力mRNA CAR-T Descartes-08获得FDA RMAT认定
2024年5月26日——卡迪希安治疗的Descartes-08，一种用于治疗包括重症肌无力（MG）在内的自身免疫性疾病的研究性自体mRNA工程化CAR-T疗法，已获得FDA针对MG的再生医学先进疗法（RMAT）认定。
Descartes-08由患者自身的T细胞组成，这些T细胞经过离体RNA修饰，以靶向B细胞成熟抗原（BCMA）。使用RNA工程旨在避免基于DNA的CAR-T疗法相关的基因组整合风险，并允许控制药代动力学。
该CAR-T产品目前正在针对MG的2b期临床试验（NCT04146051）中进行评估。该部分的首次患者给药于2023年1月进行。
Wugen的T细胞恶性肿瘤CAR-T疗法WU-CART-007获得FDA和EMA新监管认定
2024年5月28日——Wugen的WU-CART-007，一种旨在治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和复发/难治性T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的研究性异体CD7靶向CAR-T疗法，已获得FDA的RMAT认定和欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）认定。
RMAT和PRIME认定均针对上述两种适应症。监管机构的决定基于包含一项1/2期临床试验（NCT04984356）结果的数据包，该试验评估了该CAR-T疗法在复发/难治性T-ALL和复发/难治性T-LBL中的效果。
在宣布新认定的同时，Wugen还报告称，将在欧洲血液学协会（EHA）2024年混合大会上展示新的2期试验数据，该大会将于6月13日至16日在西班牙马德里举行。该公司指出，其在会议上与WU-CART-007相关的2场演讲将涵盖展示安全性和抗白血病活性以及其他发现的数据。
AADC缺乏症基因疗法获得FDA优先审评
2024年5月15日——FDA已接受PTC Therapeutics的生物制剂许可申请，对eladocagene exuparvovec基因疗法进行优先审评，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者，处方药使用者付费法案（PDUFA）日期为2024年11月13日。
Eladocagene exuparvovec已以商品名Upstaza在英国和欧盟获批，用于18个月及以上患有严重表型AADC缺乏症的儿童。
“我们很高兴离将获批疗法带给美国AADC缺乏症患者又近了一步，”PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein医学博士在一份声明中表示。“迄今为止收集的数据继续支持Upstaza的变革性获益，这是一种直接输注到大脑的高度创新基因疗法。”
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