α1-抗胰蛋白酶Alfa1 antitrypsin

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
生物制品（血浆蛋白制剂）

来源与性状
α1-抗胰蛋白酶（AAT）是一种由肝脏合成的糖蛋白，分子量约52 kDa，含394个氨基酸，广泛分布于血液、唾液、尿液等体液中。其核心功能是通过抑制胰蛋白酶、弹性蛋白酶、胶原酶等多种蛋白酶活性，保护组织免受过度酶解损伤。遗传性AAT缺乏症患者因基因突变导致该蛋白结构异常或合成不足，引发肺气肿和肝病。

管理级别
Rx-G（非管制处方药）
原因：作为血浆来源或重组技术生产的生物制剂，需严格遵循处方使用，但未涉及麻醉、精神类成分或特殊管制要求。

临床价值
替代药（A）
原因：用于遗传性α1-抗胰蛋白酶缺乏症的替代治疗，通过静脉输注补充患者体内不足的AAT，延缓肺气肿及肝病进展，但无法根治病因。

二、核心功效与临床应用

1. 遗传性AAT缺乏症

   • 肺保护：抑制中性粒细胞弹性蛋白酶对肺泡结构的破坏，减少肺气肿风险。
   • 肝病干预：部分患者需监测肝硬化或肝癌风险，严重肝损伤者需肝移植。

2. 急性期炎症调控

   • 作为急性时相反应蛋白，在感染、创伤等应激状态下代偿性升高，辅助抑制过度炎症反应。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

• 输注相关反应：发热、寒战、荨麻疹（发生率约1%-5%）。
• 感染风险：血浆来源制剂可能携带病原体（如病毒），需严格筛查。
• 肝酶异常：罕见，需监测肝功能。

禁忌与风险

1. 绝对禁忌
   • 对α1-抗胰蛋白酶或制剂中辅料（如人血浆蛋白）过敏者。
2. 相对禁忌与风险
   • IgA缺乏患者：血浆制品可能含微量IgA，引发过敏。
   • 肺气肿患者吸烟：加速肺功能恶化，需强制戒烟。
   • 肝病监测：长期使用需定期评估肝纤维化、门脉高压等并发症。

参考文献

• 血清α1-抗胰蛋白酶水平升高的病理意义（2022）
• α1-抗胰蛋白酶缺乏症的遗传机制与治疗进展（2024）
• 血浆蛋白制剂临床应用安全性指南（2024）
• 遗传性AAT缺乏症多学科管理共识（2021）

重要提示：α1-抗胰蛋白酶的使用需严格遵循个体化评估，治疗过程中需联合呼吸科、肝病科等多学科监测。具体用药方案请以临床医师指导为准。