生物技术中的药物开发需要时间，大量时间。平均而言，一种药物从最初发现到获得患者使用批准需要10至15年。对患者来说，这意味着漫长等待——有时甚至过长；对科学家而言，则是在试错迷宫中艰难探索。
总部位于美国南加州的全球生物制药领导者安进公司（Amgen），致力于对抗世界上最棘手的疾病——包括癌症、心血管疾病、炎症性疾病和罕见疾病——正利用新技术转型其研发流程。该公司将人工智能（AI）和机器学习（ML）深度融入药物发现的科学架构，以期加速为重症患者开发新药。
安进公司首席科学官兼全球研究主管霍华德·张（Howard Chang）表示："我们正运用AI帮助提出新假设并设计新分子。这带来更深入的科学见解——以及更快的创新，可能开辟此前被认为无法企及的治疗解决方案。"
AI激发创新灵感
大规模人类遗传数据使这一突破成为可能，因为经基因验证的靶点更易产出成功药物。在冰岛雷克雅未克站点工作的科学家可访问全球最丰富的人类遗传数据集之一，包括数百万基因型、数十万全基因组序列、海量转录组与蛋白质组谱图，以及数千种表型特征。
"安进长期坚信人类遗传学将引领更好药物研发，"张指出。"对多样化人群数据集和超级计算能力的投资，正帮助科学家将科学洞见转化为实际药物。我们能自信创新、紧急交付，同时始终立足人类生物学基础。"
安进的AI/ML方法设有严格保障机制，强化数据治理与控制，确保安全、隐私及信息保护。
设计与优化药物候选物
如今，安进早期研究管线中几乎每个分子都由AI驱动方法塑造。这些技术显著加速了蛋白质工程——即设计潜在药物的复杂结构工作。
一旦通过遗传分析确定靶点，生成式AI工具便帮助科学家在接触试管前，为类药物行为设计新型蛋白质。
预测性机器学习模型更进一步，精准预判蛋白质在人体内的作用机制。安进自主研发的模型仅凭氨基酸序列，就能以80%以上准确率预测注射药物关键指标——蛋白质黏度。
"安进方法的独特性在于AI模型与药物研发全流程的紧密集成，"张强调。"我们不仅使用现成工具，更开发专为治疗性蛋白质工程量身定制的系统。"
这种系统化方法使安进的数据收集与模型开发深度契合新药开发后续环节，包括预判制造成功率、临床表现，最终验证药物对患者的疗效。
为医药研发定制的AI工具
若无专为生物学设计的机器学习工具，此类研发加速难以实现。AMPLIFY是一款开源蛋白质语言模型，由加拿大魁北克Mila AI研究所合作开发，它掌握蛋白质"语法"——将氨基酸序列映射至结构与功能，解析基因组"语句"，助力科学家从源头设计更优蛋白质。
由安进科学研究员江开一（Kaiyi Jiang）参与开发的EVOLVEpro实现突破。江开一表示："当前多数蛋白质设计模型基于公共测序数据训练，本质是自然进化，但进化不会筛选抗癌等特性。这正是医学的用武之地。EVOLVEpro生成的数据使我们能基于进化原理，找到治疗复杂疾病的更优方案。"
EVOLVEpro超越简单分析，主动提出智能突变，从实验结果中学习，并用新数据优化预测——形成自我强化循环。公开测试显示，该工具在抗体、CRISPR酶和RNA聚合酶上将蛋白质活性提升高达100倍，仅需数轮实验即完成。这证明每个循环如何强化模型，进而驱动迭代实验。人类首次见证：AI正指导科学家开展能改进AI模型本身的实验。
这两类蛋白质语言模型构成强大组合：前者解析基因组内在规律，后者应用规律快速设计更优蛋白质。
超越算法边界
展望未来，安进研发团队正将AI/ML技术扩展至整个药物管线——从靶点发现到监管申报。这些工具还能优化现有药物，使其惠及更多患者。终极目标是攻克迄今医学难以解决的85%疾病靶点。
这是重大飞跃。但张认为安进不仅追求速度与效率，更致力于拓展可能性的边界。
"归根结底，我们服务患者的使命始终不变，"他总结道。"这是生物学与技术融合的新篇章，旨在创造创新药物，攻克世界上最棘手的疾病。"
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