遗传性血管性水肿发作的预防治疗已取得显著进展，为患者提供了比以往更多的选择，多种药物可用于长期预防。
"遗传性血管性水肿的治疗格局正在迅速演变，过去十年已批准了多种长期预防药物，"达拉斯AARA研究中心的William Lumry博士表示，"而且未来还将有更多。随着时间推移，治疗负担已显著降低。...现在我们开始看到更多延长给药间隔的药物。"
这些预防药物包括：
- C1酯酶抑制剂（Haegarda），2017年获批，每3-4天皮下注射一次
- 血浆激肽释放酶抑制剂lanadelumab（Takhzyro），2018年获批，每2-4周皮下注射一次
- 血浆激肽释放酶抑制剂berotralstat（Orladeyo），2020年获批，每日口服一次
- 抗因子XIIa生物制剂garadacimab（Andembry），2025年获批，每月皮下注射一次
- RNA靶向治疗药物donidalorsen（Dawnzera），2025年获批，每4或8周皮下注射一次
而真实世界数据显示，患者正在利用这些选择，但通常坚持用药不到2年。
这些是Lumry在3月美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上报告的来自一项观察性研究的发现。
他的分析基于Komodo Research Database的保险索赔数据，涵盖了150多家保险公司的超过1.7亿人，包括499名12岁及以上患者，这些患者在2021年1月至2024年1月期间开始使用较新的遗传性血管性水肿长期预防药物之一，并在开始治疗前至少有12个月的连续保险覆盖。该研究检查了C1酯酶抑制剂、lanadelumab和berotralstat的数据，但不包括garadacimab或donidalorsen，因为研究期间这些药物尚未获批。
随访期间，11.2%的患者更换了长期预防药物，30.5%的患者停止了初始药物治疗。更换或停止治疗的中位时间为20.8个月，三种药物在12个月时的持续性为58.7%，24个月时为46.1%。
在依从性方面，12个月时处方填充覆盖天数的平均比例为66.7%。12个月时，由于处方覆盖天数至少达到80%而被认为依从的患者比例，C1抑制剂最低，为32.3%，其次是lanadelumab为52.3%，berotralstat为56.2%。该研究的一个局限性是只能确定药物发放情况，而无法确定患者是否实际服用了药物。
2025年在东部过敏会议(Eastern Allergy Conference)上报告的另一项类似研究，使用了357名患者的数据，这些患者在2017年6月至2023年9月期间开始使用相同的三种药物，结果显示类似结果：berotralstat、lanadelumab和C1抑制剂在12个月时的治疗持续性分别为61%、58%和53%，覆盖天数比例分别为73%、78%和74%。
Lumry告诉《MedPage Today》："这是一种慢性疾病，非常具有破坏性，可能危及生命。为什么你会停止用药？我们没有答案。但关键在于他们确实会停止用药"，"这表明你需要一种更容易服用、治疗负担更小或者效果更好的药物。"
"部分原因是疗效不足：'我没有得到我想要的效果。'"他建议。两种注射药物已显示出80-95%的发作率降低，而berotralstat的关键试验数据显示其发作率降低44%。
"另一个问题是，在最初的几个月里，有一些副作用会让人放弃治疗"，Lumry指出，特别是胃肠道症状。"所以他们会因为副作用而停止用药。"
以berotralstat为例，他表示，一些医生尝试通过非标签方式使用，即在最初的几周内隔日给药，直到患者适应后再增加到全剂量，或者从较低剂量（110毫克而非通常的150毫克）开始，以防止最初几个月内约15%的停药率。
Lumry补充说，口服药物使用者可以从药盒中受益，而注射药物使用者可以采用其他策略来提醒自己按处方服药。他提到，注射频率更低以及注射时疼痛更少的制剂（例如不含柠檬酸盐）也可能有所帮助。
Lumry指出，最新获批的长期预防药物以及处于后期研发阶段的其他药物也可能改变持续性和依从性的格局。"我们将看看这些给药间隔更长、可能副作用更少、更有效的药物会产生什么影响。"
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