耶鲁大学领导的科学家团队致力于攻克帕金森病Yale-led team of scientists works toward cure for Parkinson's disease

环球医讯 / 创新药物来源:www.yahoo.com美国 - 英语2026-05-29 20:08:40 - 阅读时长4分钟 - 1814字
由耶鲁大学神经科学和神经病学教授Stephen Strittmatter领导的科研团队正与范德堡大学、哥伦比亚大学的专家合作,深入研究帕金森病的分子发病机制。该团队作为"跨领域帕金森病研究计划"的重要成员,获得了2.61亿美元研究基金中的专项资助,重点探索错误折叠蛋白质synuclein在脑细胞中的异常积聚过程及其对神经元的毒性作用。研究聚焦于开发针对特定脑细胞受体的靶向药物,旨在阻止毒性蛋白质进入神经元,从而从根本上遏制疾病进展。这项研究不仅对帕金森病治疗具有重大意义,还可能惠及路易体痴呆和约三分之一同时存在synuclein异常积聚的阿尔茨海默病患者。研究人员乐观估计,基于这一研究开发的疾病修饰药物有望在三年内进入临床应用阶段,为全球数百万患者带来新的希望。
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耶鲁大学领导的科学家团队致力于攻克帕金森病

由耶鲁大学领导的科学家团队已加入全球范围内的努力,寻找帕金森病的治疗方法。帕金森病是一种使人衰弱的神经系统疾病,在康涅狄格州影响了超过20,000人。

"我认为有很多理由充满希望,"耶鲁医学院神经科学和神经病学教授、该团队负责人Stephen Strittmatter博士表示,"从医学或科学的角度来看,这是一个令人兴奋的时期。"

Strittmatter与耶鲁医学院教授Eric Hoyeon Song和Le Zhang正与范德堡大学和哥伦比亚大学的同事合作,专注于研究帕金森病在分子层面的工作机制。

作为与迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会合作的"跨领域帕金森病研究计划"的一部分,这支由耶鲁大学领导的团队是全球数十个参与2.61亿美元研究计划的团队之一。

"解决帕金森病这样复杂的疾病需要对大胆的生物学假设进行重大投资,"跨领域帕金森病研究计划负责人Sonya Dumanis在4月28日宣布这一新研究计划的声明中表示。

Strittmatter团队获得了为期三年的资助,以加速其对帕金森病在大脑中工作机制以及阻止其进展策略的研究。

耶鲁领导的实验室在细胞层面深入研究疾病

Strittmatter表示,在过去的几十年里,科学家已经确定了许多与帕金森病相关的遗传因素,现在正专注于研究该疾病如何影响脑细胞,从而产生震颤、说话困难和平衡丧失等症状。

下一步是开发能够阻止甚至逆转损伤的药物。

"我们正处于这样一个阶段:这种累积的分子和细胞分析已经达到了我们可以考虑干预并开发药物的程度,"Strittmatter表示。

在耶鲁大学的实验室中,Strittmatter、Song和Zhang正在研究一种名为synuclein的错误折叠蛋白质如何在脑细胞中积累并导致帕金森病。Synuclein的积聚还会导致路易体痴呆症,这是一种由脑组织中错误折叠蛋白质大块积聚引起的渐进性脑部疾病。

Strittmatter正与Zhang合作研究脑细胞表面的两个特定受体,这些受体是毒性蛋白质的门户,可能成为未来药物的靶点。Song的实验室则研究如何将synuclein从大脑中清除,以及如何调动该器官的淋巴引流系统以防止帕金森病。

"如果我们阻止有害物质的吸收,我们希望可以减缓并预防疾病,"Strittmatter表示,"我们对大脑良好清除与神经元有害吸收之间的平衡非常感兴趣。"

尽管目前的药物可以帮助缓解一些帕金森病症状,但随着synuclein的积累,疾病仍在继续进展,Strittmatter表示。通过阻止毒性蛋白质进入脑细胞,疾病的进展可能会被彻底阻止。

"最终可能的结果是,我们知道我们有一个好的药物靶点,我们有一个有效的化合物,然后可以从那时开始真正的临床开发计划,"Strittmatter表示。他补充说,作为新努力的一部分开发的药物可能在三年左右就能到达患者手中。

"这有可能创造出真正的疾病修饰药物,将停止或减缓帕金森病的进展,"Strittmatter表示。

研究对阿尔茨海默病也显示出前景

作为新研究努力的一部分,突破也可能帮助路易体痴呆症患者以及阿尔茨海默病患者,因为约30-40%的这些患者也有synuclein的异常积聚。

"至少三分之一的阿尔茨海默病病例与此重叠,"Strittmatter表示。

迈克尔·J·福克斯基金会首席任务官Todd Sherer表示,将研究人员联系起来,跨越大学和全球,以激发帕金森病的新发现,是新努力的目标。

"这种协调的全球投资水平将领先的科学家聚集在一起,共同解决关于该疾病的最关键问题;不是孤立地,而是作为一个相互连接的社区,致力于加速发现并将新想法引入治疗管道,"Sherer表示,"对于患有帕金森病的人来说,对更好治疗的需求从未如此迫切。"

在4月22日哈特福德举行的帕金森病意识日活动上,米尔福德民主党州议员Frank Smith谈到了自己三年前被诊断出患有该疾病的经历以及对治愈的希望。

"每一次突破都让我们更接近改善当前患者的生活质量,"Smith在众议院民主党网站的一篇帖子中表示。

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