经过数十年研究失败,两种新药和一项开创性血液检测近日为阿尔茨海默病患者带来反击这种致残性疾病的新希望——但其有效性仍存疑问。
阿尔茨海默病占全球痴呆病例的70%左右,是老年人死亡的主要原因,而治愈之路依然遥不可及。在周日世界阿尔茨海默病日来临之际,以下是关于疾病预防、诊断和治疗最新进展的关键信息。
新药效果如何?
数十年来,数十亿美元投入阿尔茨海默病治疗研究却屡屡受挫——直到近期才取得突破。礼来公司的多奈单抗(donanemab)和百健/卫材联合研发的仑卡奈单抗(lecanemab)成为首款被证实能显著延缓病情进展的治疗药物。
但这些昂贵疗法效果有限,仅适用于疾病早期患者,且可能引发包括潜在致命性脑出血在内的严重副作用。这引发了关于药物收益是否大于风险的争论,导致各国监管机构立场分化。
以商品名Leqembi销售的仑卡奈单抗已获美国等多国批准,但法国卫生部门建议国家医保系统不予报销。英国国家医疗服务体系也紧随其后,其支出监管机构今年指出,鉴于高昂价格,两种新药均未展现出足够效益。
早期诊断有何进展?
另一场席卷阿尔茨海默病研究的争论——同样导致欧美立场日益分化——围绕疾病诊断方法展开。传统诊断需通过侵入性且昂贵的腰椎穿刺,可能将部分高风险患者排除在外。
近期开发的简易血液检测可识别疾病"生物标志物"。美国当局自今年5月已授权该检测,但欧洲尚未批准任何阿尔茨海默病血液检测,其中一项检测正于英国启动全国临床试验。
关键问题在于血液检测能否单独用于确诊疾病。去年美国阿尔茨海默病协会修改标准,认定生物标志物单独足以确诊;但欧洲多数专家认为仍需全面临床检查确认患者认知和功能衰退情况。荷兰神经学家埃多·理查德向法新社表示,"许多生物标志物异常者从未发展为痴呆",他对两种新药也持怀疑态度。
这两项议题密切相关,因为药物支持者认为在症状显现前诊断疾病可放大治疗效果。
阿尔茨海默病可预防吗?
在风险因素认知方面存在共识:近半数病例与肥胖、吸烟、饮酒、缺乏运动及听力损失等因素相关,这是《柳叶刀》去年专家综述的结论。
越来越多研究试图验证鼓励运动和健康饮食的项目是否有效对抗阿尔茨海默病。但理查德指出,目前针对这些风险因素的随机对照试验"对认知能力下降或痴呆症仅显示有限或无效果"。
《美国医学会杂志》近期研究发现,阿尔茨海默病患者接受两年强化健康支持后,认知衰退速度略有放缓。本月会议上,法国流行病学家塞西莉亚·萨米耶里承认,此类进展对患者及其家属而言"看似微不足道",但相比数年前的状况,"这已是巨大进步"。她强调,只有持续10-15年的试验才能真正验证干预措施对阿尔茨海默病等慢性发展疾病的实际效果。
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