澳大利亚联邦政府决定不补贴新型阿尔茨海默病药物Kisunla(多那尼单抗),这意味着患者每年需自费承担4万至8万澳元治疗费用。这种疾病修饰疗法针对早期症状性阿尔茨海默病,于近期获准进入澳大利亚治疗商品登记册(ARTG),成为25年来首个同类治疗药物。该药物通过协助清除大脑淀粉样斑块(导致记忆丧失和认知衰退的关键因素)发挥作用。
药品福利咨询委员会(PBAC)在7月会议评估中指出,尽管多那尼单抗可能延缓疾病进展,但临床试验显示其仅能减缓30%的认知衰退速度,且"缺乏临床医生共识证明这种延迟能转化为患者实际获益"。该药物需每月静脉注射,适用于携带特定基因型并经脑部扫描确认存在淀粉样斑块的轻度认知障碍或早期阿尔茨海默病患者。
礼来澳大利亚公司总经理托里·布朗表示,这一决定令患者及家庭、阿尔茨海默病群体和企业都深感失望。她强调:"这忽视了Kisunla对患者、医疗系统和社会的整体价值。我们需要反思是否愿意承担不治疗早期阿尔茨海默病的成本代价。"数据显示该病每年给澳大利亚经济造成81亿澳元负担,而早期治疗可使5万老年患者继续工作,并使三分之一护理者维持就业,减少37亿澳元生产力损失。
PBAC特别指出,该药物的治疗负担(包含每四周静脉注射、定期MRI监测及基因检测)与其风险收益比不匹配。对于携带双份ApoE4基因的患者,该药存在引发脑肿胀和出血的风险。目前澳大利亚约60万患者处于早期阶段,预计推广治疗可使政府未来四年节省4000-4800万澳元养老护理支出。
礼来公司表示正在评估后续方案,同时强调该决定可能引发关于老龄化社会创新药物投资的全国性讨论。
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