在艰难的融资环境中，追求自身免疫适应症的细胞疗法生物技术公司正在审查人员配置，以确保有合适的专业知识来应对新的疾病领域。随着细胞疗法生物技术公司从肿瘤学转向自身免疫疾病，它们面临一个大问题：你的癌症研究人员能否运行狼疮试验？
专家告诉《BioSpace》，不一定。如果没有合适的团队，这一领域的生物技术世界可能会进一步推迟潜在投资者对一个已经面临艰难融资环境的创新领域的兴趣。“你必须非常小心，”Sofinnova Investments的执行合伙人Jakob Dupont告诉《BioSpace》，“你是否有合适的团队来实际运行狼疮试验或类风湿关节炎试验，还是你公司的肿瘤学家现在试图进入狼疮试验的思维模式——这是非常不同的。”
这些公司正在遵循科学，现在的研究表明CAR T疗法可能帮助患有自身免疫疾病的患者。Arcellx拥有广泛的肿瘤学管线，刚刚获得批准测试其用于多发性骨髓瘤的试验性疗法anito-cel在重症肌无力中的应用。Allogene主要关注肿瘤学，计划在2025年第一季度提交基于CRISPR的疗法ALLO-329在未命名的自身免疫疾病中的IND申请，预计在年底获得概念验证数据。
随着公司转向自身免疫领域，它们在人员配置方面面临着一些艰难的决定，Sci.Bio Recruiting的高级管理合伙人Eric Celidonio表示。这不仅限于细胞疗法。一些开始同时研究自身免疫和肿瘤学的生物技术公司发现，在这种环境下专注于一个领域是最好的。Odyssey Therapeutics和Kymera Therapeutics是最近这样做的两个例子。上周，Kymera将其资源从肿瘤学转移到免疫学，留下两个项目仅通过外部合作推进至一期。Odyssey不再自称为专注于免疫调节剂和肿瘤药物的公司，而是致力于自身免疫和炎症性疾病。Celidonio预测，对有经验的自身免疫人员的需求似乎在不断增加。这也影响到融资。
生物技术领域的融资环境仍然非常不确定，因此风险投资家和其他投资者喜欢看到他们熟悉的名字或高水平的专业知识，Dupont解释说。如果你的细胞疗法公司有希望转向免疫学的癌症专家，这可能会引起一些质疑。“公司必须建设得非常好，拥有合适的团队才能取得成果，因为药物开发是非常困难的，”Dupont说，“我们仔细审查：领导层是谁？谁在运行临床试验，他们是否有深厚的专业知识？”
薄弱环节
癌症和自身免疫疾病临床试验的一个主要区别在于参与的地点可能会不同。如果你之前与癌症中心有关系，你的运营团队将不得不重新评估，并且可能需要更换合同研究组织以获得合适的患者，Dupont说。“另一个问题是，如果你没有所有这些联系，因为你从肿瘤学转向自身免疫，那么你就无法在合理的时间内招募任何研究来获得这些数据。”
患者特征也可能非常不同，Dupont继续说道，需要包括或不包括不同亚型的疾病取决于你要做什么。“这可能是成功与失败之间的关键差异。”对于Poseida Therapeutics来说，领导力将在向自身免疫领域的转型中至关重要，该公司的一位发言人告诉《BioSpace》。例如，首席执行官Kristin Yarema因在Amgen、Novartis等公司的先前经验而在该疾病领域有着深厚的根基。“转向自身免疫疾病涉及重新激活网络，引入新人才，并确定公司内部具有相关经验但之前未被利用的人才，”发言人在电子邮件中说。
尽管公司仍然非常致力于癌症研究，但它正在进行P-BCMACD19-ALLO1 CAR T疗法的IND启用研究，该疗法最初是为多发性骨髓瘤开发的，但在自身免疫疾病中进行。生物技术公司尚未指定该计划将针对哪些疾病，但Yarema此前告诉《BioSpace》，涉及浆细胞和其他类型B细胞的疾病，如多发性硬化症、重症肌无力和系统性硬化症，可能是候选疾病。公司“非常有意地”进入这个新领域，发言人说。“我们将继续评估我们的能力，以确保在我们进行P-BCMACD19-ALLO1在自身免疫疾病适应症的IND启用研究时，拥有合适的能力。”
同样的过程也在Arcellx发生，该公司大约一年前正式决定追求自身免疫，首席医疗官Chris Heery说。“你必须招聘合适的人，”Heery告诉《BioSpace》，“你必须增加总劳动力数量，以便能够管理启动临床试验的复杂性，例如编写有效的试验方案。”同时，高级管理层需要不仅仅是对新疾病领域的速成课程，才能执行如此巨大的转变，他补充说。“我们不想做出这些决定并继续前进，而没有像多发性骨髓瘤这样的其他适应症的战略洞察力。”招聘这些新角色的过程可以帮助建立所需的一些知识，他说。在面试候选人时，Arcellx团队一直在阅读更多关于自身免疫疾病的已发表研究并与临床医生交谈，以在这个领域建立基本知识。公司已经聘请了一些“真正优秀的人”，Heery说，但公司仍需学习更多。“现在我们感觉我们准备好面对重症肌无力了。但这并不意味着我们准备好面对所有自身免疫疾病，”他说。“我们认为，如果我们进入某个领域，我们要在这个领域做得非常好。”
找到合适的匹配
这些人员变动通常是微妙的。Cullinan Therapeutics最近获得了FDA批准，允许对中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）患者进行CD19 T细胞结合剂CLN-978的人体测试，也引入了一些具有免疫学所需的临床、监管和研究经验的新人才，但也转向了已经在职的免疫学专家。Kymera Therapeutics首席执行官Nello Mainolfi告诉《BioSpace》，从肿瘤学转向免疫学预计对员工的影响最小。该公司长期以来一直关注这一疾病领域，并一直在内部发展能力以准备应对。但Mainolfi表示，生物技术公司将在临床团队等开发领域进行关键投资。与此同时，Kyverna Therapeutics始终是一家自身免疫疾病公司，因此与其寻找该疾病领域的新专家，公司进行了高层调整，带来了在CAR T商业化方面经验丰富的老将。Warner Biddle于9月被任命为首席执行官，接替Peter Maag，后者在今年早些时候带领公司完成了3.19亿美元的增发IPO。
虽然Biddle的背景在癌症领域，但他最近担任的是Gilead子公司Kite Pharma的负责人，该公司目前在市场上拥有一些最成功的细胞疗法产品。生物技术公司还邀请了另一位Kite校友Christi Shaw加入董事会。在宣布CEO换届时，Kyverna表示，Biddle是公司未来发展的“合适人选”，从KYV-101开始，用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病，如狼疮肾炎和重症肌无力。“Kyverna正处于其下一章的边缘，因为KYV-101正在迅速进入后期开发阶段，并踏上市场之路，”董事会主席Ian Clark在声明中表示。“这带来了新的和令人兴奋的机会，Peter和董事会认识到公司必须进化以满足这些机会。”
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