大约75%的膀胱癌患者确诊时表现为非肌肉浸润性疾病¹。对许多患者而言，非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)成为一种慢性疾病，其特征是频繁干预：重复的经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT)分期、反复的膀胱内治疗周期和定期的内窥镜监测程序²。这一治疗范式的每个组成部分——切除、灌注和监测——都会带来自身症状负担。例如，TURBT术后1周，三分之一的患者报告持续的耻骨上疼痛，三分之二的患者报告生殖器疼痛和刺激性排尿症状，而在整个恢复过程中，近10%的患者经历临床显著的抑郁或焦虑³。最终，尽管单个手术通常被视为"小手术"，NMIBC治疗的累积不良影响频繁且随时间加剧。
患者报告结果的作用
NMIBC治疗的主要目标是预防疾病复发和进展——这一目标突显了对复发性疾病进行长期治疗和监测的发病率，以及与进展相关的较差癌症特异性结局⁴,⁵。患者报告结果(PROs)是NMIBC治疗全程中每个阶段的关键工具。具体而言，PROs可用于识别患者治疗中的困难，这是治疗不依从和中断的主要驱动因素⁶。将PROs整合到治疗中可促进症状导向干预和心理困扰的主动管理。最后，PROs为治疗选择和监测时间表的共同决策提供依据。
PROs对于捕捉膀胱癌幸存者的生活体验并最终优化幸存者护理至关重要。膀胱癌倡导网络(BCAN)进行的2026年《膀胱癌新面孔》调查强调了患者对改善治疗相关支持性护理的渴望²。随着新型NMIBC疗法的扩展，这一需求得到放大。这些新兴治疗促进膀胱保留，增加了患有非肌肉浸润性疾病及其相关治疗毒性的患者数量。此外，随着多种治疗选择的出现且缺乏药物间的头对头比较，PROs将成为指导治疗选择的关键区分因素。
当前工具的局限性
临床试验中PROs的使用正在增加⁷。评估新型疗法和比较治疗策略的膀胱癌试验越来越多地纳入PRO终点⁸,⁹。然而，即使是目前最好的验证工具，如欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷-C30和QLQ-NMIBC24，也有明显局限性¹⁰。这些工具未能充分捕捉患者的血尿程度、BCG(卡介苗)的全身不良事件、与膀胱镜检查相关的焦虑和程序负担，以及对工作生产力和日常活动的干扰¹¹-¹³。因此，它们无法完整呈现患者对NMIBC的体验。此外，QLQ-NMIBC24专为非肌肉浸润性疾病的患者设计。因此，接受膀胱切除术或进展为肌肉浸润性疾病的患者会接受不同问卷评估，使得疾病状态之间的纵向比较具有挑战性¹⁰。最终，当前的PRO工具是由医生创建并适应膀胱癌治疗流程的，而非基于幸存者体验构建的指标。
量化治疗负担的替代方法
尽管患者报告测量最常通过验证调查进行量化，但存在表征NMIBC治疗负担的替代方法。例如，定性访谈已被用于评估患者对新型丝裂霉素反向热凝胶(Zusduri)消融特性的看法⁸。这种配方使肿瘤消融无需TURBT。参加该药物III期临床试验的患者报告了对非手术切除替代方案的欣赏，许多表示如果可以选择，他们会选择凝胶消融而非手术。此外，非验证调查也被用于评估治疗体验的特定维度。BCAN患者调查网络研究强调了膀胱内治疗对患者工作和日常功能的影响，约三分之一的受访者报告因接受治疗而缺勤，约四分之一的受访者表示灌注对其执行日常活动能力产生不利影响¹⁴。最终，这些用于总结患者治疗体验的定性和非验证方法突显了理解NMIBC治疗对生活质量全面影响的重要性，同时识别了当前PRO测量遗漏的信息。
正在开发的新工具
考虑到PROs的重要性以及现有调查选项的局限性，改进的PRO评估工具正在开发中。2025年8月，在国际膀胱癌小组研讨会上，膀胱癌领域的多学科领导者汇聚一堂，讨论改进膀胱癌相关毒性测量的方法¹⁵。会议之后，由Sarah P. Psutka, MD, MS领导的工作组启动了一项工具的开发，该工具旨在更全面地捕捉膀胱癌幸存者的生活体验¹⁶。该团队旨在开发和验证一种适用于膀胱癌多个阶段、模块化设计且能适应未来治疗范式进步的PRO工具。与先前由医生开发后由患者审查的工具不同，这项倡议旨在将膀胱癌幸存者的生活体验作为基础。
远程监测的作用
虽然PRO工具用于捕捉患者的生活体验，但它们是在离散时间点收集的，通常在医疗接触期间¹⁷,¹⁸。远程监测不仅可用于评估患者日常生活中的状况，还可用于非传统测量。通过智能手机和可穿戴活动监测器管理的远程监测程序使症状评估更频繁并融入患者日常生活中。此外，这些程序可用于监测癌症治疗对步数等生物标志物的影响，从而为理解NMIBC和治疗毒性增加另一个层面。
结论
尽管复发和进展仍然是重要的临床终点，但PROs是NMIBC幸存者护理的关键组成部分。它们提供了一个实用框架，用于识别治疗不耐受、指导症状管理并深入了解患者对膀胱癌及其治疗路径的生活体验。PRO数据不应仅停留在描述层面。相反，它们应积极指导日常临床决策，并纳入指南，确保以患者为中心的护理在实践中得到一致反映。常规使用PROs将得到新型膀胱癌特异性PRO测量工具的支持，这些工具对NMIBC及其治疗的独特负担敏感。最终，将强有力的疾病特异性PROs整合到常规膀胱癌护理中，是迈向更真正以患者为中心管理的关键步骤。
参考文献
- Holzbeierlein JM, Bixler BR, Buckley DI, et al. 非肌肉浸润性膀胱癌的诊断和治疗：AUA/SUO指南：2024年修订。J Urol. 2024;211(4):533-538.
- 《膀胱癌新面孔2026》. 膀胱癌倡导网络; 2026. 2026年5月1日获取。
- Rezaee ME, Mahon KM, Su ZT, et al. 门诊经尿道膀胱肿瘤切除术中的症状表征和毒性定义：多中心前瞻性队列研究结果。Urology. 2025;204:1-8.
- Luo Y, Wei S, Yang J, Tan Z. 预测非肌肉浸润性膀胱癌TURBT后全因死亡率和癌症特异性死亡率的列线图。Sci Rep. 2024;14(1):28759.
- Ge P, Wang L, Lu M, et al. 原发性和继发性肌肉浸润性膀胱癌的肿瘤学结果：系统评价和荟萃分析。Sci Rep. 2018;8(1):7543.
- Brausi M, Oddens J, Sylvester R, et al. 卡介苗(BCG)在中高风险Ta、T1乳头状膀胱癌治疗中的副作用：EORTC泌尿生殖系统癌症组比较三分之一剂量与全剂量及1年与3年维持BCG的随机III期研究结果。Eur Urol. 2014;65(1):69-76.
- Kuharic M, Yu J, Joshi M, et al. 临床试验中的患者报告结果测量：2008年至2023年趋势分析。Value Health. 2026;29(3):449-456.
- Stover AM, Basak R, Mueller D, et al. 用于成人非肌肉浸润性膀胱癌一线治疗的化疗消融凝胶(UGN-102)的患者报告副作用最少。J Urol. 2022;208(3):580-588.
- Gore JL, Wolff EM, Nash MG. CISTO研究12个月结果：比较根治性膀胱切除术与保留膀胱疗法治疗复发性高级别非肌肉浸润性膀胱癌。J Clin Oncol. 2026;44(4):274-285.
- Rammant E, Fox L, Beyer K, et al; EORTC生活质量组。EORTC QLQ-NMIBC24和QLQ-BLM30问卷在膀胱癌患者健康相关生活质量评估中的当前使用：系统评价。Qual Life Res. 2023;32(8):2127-2135.
- Rutherford C, Patel MI, Tait MA, Smith DP, Costa DSJ, King MT. 用于非肌肉浸润性膀胱癌患者患者报告结果测量的内容有效性评估：系统评价。Support Care Cancer. 2018;26(4):1061-1076.
- Rutherford C, Patel MI, Tait MA, et al. 非肌肉浸润性膀胱癌患者报告结果：混合方法系统评价。Qual Life Res. 2021;30(2):345-366.
- Catto JWF, Downing A, Mason S, et al. 膀胱癌后生活质量：患者报告结果的横断面调查。Eur Urol. 2021;79(5):621-632.
- Myers A, Ristau B, Mossanen M, et al. 膀胱癌患者报告的治疗负担和对居家膀胱内治疗的态度。Urol Oncol. 2024;42(2):29.e17-29.e22.
- Gupta S, Hensley P, Li R. 膀胱癌管理的多学科和全球视角。UroToday. 2026年5月1日获取。
- Spaulding A, Loomis E, Brennan E, et al. 术后远程患者监测结果和感知：混合方法评估。Mayo Clin Proc Innov Qual Outcomes. 2022;6(6):574-583.
- Basch E, Schrag D, Jansen J. 癌症治疗期间电子患者报告结果的症状监测：PRO-TECT集群随机试验的最终结果。Nat Med. 2025;31(4):1225-1232.
- Strother M, Barlotta R, Uzzo R, et al. 经尿道膀胱肿瘤切除术后症状和功能恢复：生态瞬时症状评估数据。Urol Oncol. 2024;42(4):117.e1-117.e10.
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