癌症治疗药物和孤儿药已不再是小众领域。根据今天在纳什维尔举行的管理医疗药房学院(AMCP)年会上的主旨演讲，特殊药物现在占据了处方药市场以及药物研发管线的重要部分。
Evernorth Health Services高级临床药剂师Nicole A. Caffiero表示："孤儿药继续占据FDA批准的不成比例份额，在2025年占所有批准的50%以上，这与近年来的趋势一致。"
"当我们展望新型特殊药物研发管线时，这种模式仍然存在，"她说。"癌症占最大份额，占特殊药物管线的45%。孤儿药占管线的40%，这反映了对罕见疾病持续的投资。综合起来，超过85%的特殊药物研发都集中在这两个领域。"
特殊药物市场正在经历重大转变，生物类似药竞争加剧，癌症疗法变得更加精准，对基因疗法和炎症条件、多发性硬化症、HIV以及肝肾疾病的创新治疗的投资增加。
FDA在2025年批准了58种新型疗法，其中72%被归类为特殊药物，超过一半具有孤儿药资格，用于治疗美国少于20万人的疾病。根据Evernorth的药物趋势分析，2025年超过一半的药品支出用于特殊药物，每位成员每年的支出为816美元。Caffiero告诉AMCP听众，FDA今年可能会批准约65种新分子实体，其中约40种（62%）可能属于特殊药物类别。
肿瘤学主导特殊药物管线，占开发中药品的45%，有23种近期疗法横跨实体瘤和血液恶性肿瘤。共同特点是特异性；疗法越来越多地针对狭窄的、基因定义的患者亚组，而不是广泛的癌症类别。Caffiero表示，乳腺癌、非小细胞肺癌和膀胱癌的新药正在通过药物开发过程。
Evernorth正在跟踪23种可能在未来几年上市的近期癌症疗法，其中15种在实体瘤，8种在血液恶性肿瘤。"我们看到创新集中在某些癌症上，如乳腺癌和非小细胞肺癌，"Caffiero说。"癌症确实变得越来越拥挤[治疗方法]，差异化变得更加微妙。同时，我们看到许多用于罕见和高未满足需求癌症的口服靶向疗法。这些变化将导致不同的治疗场所动态和依从性挑战。"
但她指出，随着疗法变得更加精准，服务的患者群体越来越窄，财务风险变得更加难以分散。较小的人群意味着成本不能广泛分摊，加剧了支付方的成本管理挑战。
GLP-1用于MASH治疗
代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)是一种进行性肝病，有两种FDA批准的治疗方法：Rezdiffra (resmetirom)（专用于MASH）和Wegovy (semaglutide)，后者是现在著名的药物，也已被批准用于治疗2型糖尿病和减肥。
Wegovy是一种胰高血糖素样肽1(GLP-1)药物。根据Caffiero的说法，有多种疗法正在开发中用于治疗MASH，潜在的批准时间在2027年至2029年之间。其中三种是GLP-1类药物。Caffiero表示，这些所谓的传统药物很可能成为复杂疾病MASH的基础治疗。
管线中的其他MASH治疗方法包括成纤维细胞生长因子21(FGF21)类似物，这是一种工程化的人类激素，可同时靶向多个代谢途径。FGF21类似物减少肝脏脂肪、对抗炎症、逆转纤维化并改善胰岛素敏感性。这类药物中的几种晚期制剂显示出强劲的临床试验结果，且均为每周皮下注射给药。
生物类似药的"黄金十年"
FDA已经批准了83种生物类似药，批准数量在2024年初开始激增，主要由于Humira (adalimumab)、Stelara (ustekinumab)和Prolia/Xgeva (denosumab)的专利到期。
Caffiero表示，下一波生物类似药将更加集中。今年失去专利保护的药物包括Humalog (insulin lispro)（销售额18亿美元）、Simponi (golimumab)（销售额32亿美元）和Xolair (omalizumab)（销售额39亿美元）。此外，重磅癌症药物Keytruda (pembrolizumab)（销售额224亿美元）和Opdivo (nivolumab)（销售额71亿美元）将于2028年失去专利保护。
"令我印象深刻的是，到2030年，许多治疗药物将首次出现生物类似药，未来五年近800亿美元与少数几种大型生物制剂相关，"Caffiero说。
她表示，尽管目前管线很小，但由于FDA的生物类似药指南旨在减轻制造商的开发负担并简化临床要求，人们对生物类似药数量可能增加持乐观态度。
"专家们称这是'黄金十年'，因为可能会出现有意义的竞争，"Caffiero说。"尽管今天管线看起来很薄弱，但黄金十年的结构性条件正在形成。"
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