首款促进器官和心脏组织再生的药物

First-of-its-kind drug promotes organ and heart tissue regeneration

当人体受伤时，大多数组织能够自我修复——皮肤会愈合伤口，骨骼能自行恢复。但并非所有器官都能如此轻松地愈合。例如，肾脏和心脏就不那么容易快速修复。一次心脏病发作可能导致永久性疤痕，削弱肌肉并减缓其泵血功能。

多年来，研究人员一直在寻找让这些器官更好地自我修复的方法。如今，加利福尼亚大学洛杉矶分校（UCLA）的一个研究小组认为他们找到了一个有希望的解决方案。

深入了解ENPP1与心脏能量危机

UCLA心血管科学家Arjun Deb及其团队确定了一个关键因素，解释了为何某些组织难以愈合：一种名为ENPP1的蛋白质。当Deb在心脏病发作后检查小鼠和人类的心脏组织时，他发现受损组织中的ENPP1水平急剧上升。这一爆发引发了一系列反应，扰乱了细胞产生能量的方式，并削弱了它们修复组织的功能。

UCLA心血管科学家Arjun Deb。（图片来源：UCLA）

"类似于人类通过进食获取能量，细胞需要能量来生长、繁殖和工作，而当组织受伤时，这一点更为关键，"Deb说道。

当他们阻断ENPP1时，心肌细胞能够恢复其能量输出，再生组织，并限制疤痕形成。心脏肌肉收缩的力量更有效地得到改善，防止心脏进一步衰竭。

一种从内部促进愈合的新抗体

为了专门针对ENPP1，Deb的实验室开发了一种名为AD-NP1的单克隆抗体，该抗体使蛋白质失效并促进组织修复。单克隆抗体是在实验室中设计的合成分子，用于模拟人体原有的免疫保护。在这种情况下，AD-NP1被设计为专门针对ENPP1，而不影响其他蛋白质。

在小鼠和猴子身上成功通过测试后，该抗体被证明既安全又有效。现在，美国食品药品监督管理局（FDA）已为AD-NP1进入人体临床试验铺平了道路。

这一里程碑使该药物更接近成为一种新型治疗方法——一种可以帮助身体自身修复过程发挥应有作用的治疗手段。

AI扩展图像：AD-NP1，一种由UCLA开发的组织修复药物，现已被FDA批准进行临床试验。（图片来源：UCLA）

完全在公共研究系统内构思

这一成就的罕见之处在于其实现方式。与依赖生物技术公司或自由投资者的传统药物发现不同，AD-NP1完全在UCLA实验室内部开发，没有任何外部资金支持。

"这项工作完全由税收资金资助，并完全在加利福尼亚大学的研究体系内进行，"同时担任医学和分子、细胞与发育生物学教授的Deb表示，"在开发这种药物的过程中，我没有接受任何私人捐赠者或公司的资金。我希望这将成为UCLA未来药物开发的模式。"

Deb的团队通过美国国立卫生研究院、国防部和加利福尼亚再生医学研究所获得资金支持。他们亲自完成了七年来从早期蛋白质测试到FDA批准人体试验的每一个研究步骤。正如Deb所说，在公立大学中保持这一过程可以确保更低的价格、更紧凑的时间表和科学自由——这些对于最终惠及公众的创新至关重要。

超越心脏：通用修复机制

AD-NP1的治疗潜力不仅限于心脏。由于ENPP1在多种类型的组织中破坏相同的细胞能量通路，该药物还能在受伤后修复肾脏、肝脏和其他器官。

该药物还能在受伤后修复肾脏、肝脏和其他器官。（图片来源：AI生成）

"当细胞中产生能量的生化通路以负面方式被破坏时，细胞功能会下降，"Deb说道，"这就是我们所看到的：ENPP1表达增加中断了细胞获取能量所需的关键通路。"

通过恢复这些通路，AD-NP1释放了身体自身的愈合潜力——无需干细胞或人工植入物。"你不是在替换，而是利用身体自身的愈合系统并优化它，使其变得更好，"Deb解释道。

如果人体研究证实动物研究的结果，这种抗体可能会为一类新型药物铺平道路，这些药物可以增强组织修复能力，并在疾病或损伤后避免器官衰竭。

从实验室到临床

AD-NP1的成功是在单一学术机构中从实验室到临床试验的治疗开发的一个前所未有的例子。Deb的团队能够在公立大学的环境中完成通常需要大型制药公司资源才能完成的工作。

"心血管疾病仍然是美国和全球的主要死因，"Deb说道，"所有美国人都关心过上更健康、更长寿、无疾病的生活。这证明了我们国家资助医学的方式，在大学环境中的学术实验室里，我们在七到八年内创造了一种新药，可能会对许多患有心脏病或其他形式器官损伤的人有所帮助。"

尽管人体试验才刚刚开始，但希望AD-NP1能够证实动物试验中观察到的结果：控制一种蛋白质可能是更有力地释放身体自我愈合潜力的关键。

研究的实际意义

如果在人体中取得成功，AD-NP1可能会开启再生医学的新时代——刺激身体自身细胞修复因损伤、心脏病发作或疾病而受损的器官。该抗体增强细胞能量产生的能力应能实现更快、更完整的恢复，并减少长期残疾和器官衰竭。

由于该药物完全在公共研究基础设施内开发，它还展示了公共资助的科学如何能够在不产生由私人资助可能带来的过高成本的情况下，将救命药物提供给临床实践。

这种方法可能会激励全国的大学追求自己独立的药物开发，重点关注可负担性和可及性。

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