生物技术和人工智能在医疗保健领域的变革潜力The transformative potential of biotechnology and AI in healthcare

生物技术和人工智能（AI）的进步正在扩大科学家发现新治疗靶点和创新新的治疗模式的能力，从而实现更精确、更有效的干预，减少副作用。简而言之，一场医学革命正在我们眼前成形，这在三个趋势中尤为明显：

Thomas Hartmann-Boyce, CFA, Dan White, CFA, Nemo Marjanovic, PhD

生物制药的激增：随着生物技术在新治疗方法中的快速采用，自2010年以来，FDA批准的生物药物数量几乎翻了三倍。

市场增长：一些估计认为，单克隆抗体和基因疗法的进步将推动全球生物制药市场到2025年达到3990亿美元。

精准医疗：新的生物模式，如CRISPR方法，利用自然身体过程来帮助诊断或治疗疾病，可以减少60%的脱靶效应，比传统的小分子药物有显著改进。

这三个科学动态支撑了这些趋势：

• 从慢性治疗转向治愈性疗法；
• 将人工智能整合到药物发现中；
• 多组学在早期疾病检测和个性化医疗方面的革命性进展。

新技术正在催生新的治疗方法，这些方法将对商业曲线产生实质性影响。华尔街尚未消化医疗保健世界及其相关经济模型的变化。成为同类中的第一个是非常有价值的，我们认为大多数行业分析师还没有完全理解这场革命的现状。郭荣，博士，多组学技术研究助理。

从慢性治疗转向治愈性疗法

历史上，制药行业一直围绕慢性疾病的管理构建。药物被开发、推向市场并销售给不断增长的患者群体，仿制药最终进入市场并压低价格。现在，医疗保健范式正在转变，一次治疗可能治愈疾病并消除持续护理的需求。例如，目前在英国、欧洲和美国获得批准的CRISPR Therapeutics（NASDAQ:CRSP）的Casgevy，能够通过一次治疗治愈镰状细胞病和β地中海贫血等血液疾病。

英国和美国为每名患者支付220万美元的Casgevy费用，尽管看似高昂，但实际上通过避免终身维持治疗及其相关的医疗费用，为医疗系统节省了大量成本。在镰状细胞贫血症中，只有10%的终身费用与药物有关，其余90%负担医疗系统，治愈性疗法改变了整个成本动态。保险公司现在一次性支付治愈费用；由于患者一旦治愈就不再属于患者群体，因此不会出现竞争定价压力。

这种新模式与传统的药物商业化模式截然不同，因为它在专利和独占权到期前吸收了患者群体，使同类中的第一个药物越来越有价值。随着CRISPR和其他基因编辑技术的进步，我们预计将在患者群体更大的疾病中看到类似的突破，如心血管疾病和糖尿病。我们的研究表明，Intellia Therapeutics（NASDAQ:NTLA）最接近实现首个体内基因编辑批准，其针对遗传性血管性水肿的疗法可能在2026年获得批准。这对生活质量的影响将是深远的！

关键点：

• 慢性护理成本：慢性疾病管理成本占美国每年3.8万亿美元医疗支出的90%。
• 治愈成本效率：基于CRISPR的治愈方法，尽管前期成本高，但可以将某些疾病的总生命周期治疗成本降低75%。
• 市场影响：ARK的研究表明，到2030年，CRISPR和其他基因编辑技术的进步将推动基因治疗市场超过130亿美元。

Nemo Marjanovic, 博士，多组学技术研究分析师

人工智能在药物发现中的整合

人工智能在药物发现中的整合正在重塑制药行业。人工智能正在将药物发现从线性、劳动密集型的过程转变为高效、数据驱动的事业。Recursion Pharmaceuticals（NASDAQ:RXRX）和Absci（NASDAQ:ABSI）等公司处于这一转型的前沿，它们利用人工智能自动化和加速新药的识别和开发。有趣的是，大型制药公司并不是这一领域的创新者；它们通过合作跟随创新。像Recursion这样的公司有望在该领域占据主导地位。

Recursion通过利用人工智能同时运行数百万次实验，降低了药物开发的成本和时间，这种方法加快了发现过程，并通过让研究人员早期专注于最有前途的候选药物减少了失败的风险。Recursion最近与AI驱动化学领域的领导者Exscientia合并，进一步增强了其更快、更便宜地将同类第一和最佳药物推向市场的能力。

另一个AI药物发现整合的绝佳例子是Absci的“零样本”方法，这种方法通过预测新抗体的最佳设计而无需进行广泛的试错，缩短了药物开发时间并大幅降低成本，从而更快地将有效治疗推向市场，改善患者结果，同时通过更快的投资回报惠及投资者。随着其效率的提高，Absci在与现有产品相比也实现了更高的效力。在其关于“零样本”的开创性论文中，Absci确定了五种抗体候选物，其性能优于当前针对人类表皮生长因子受体（HER2）的抗体类药物市场领导者。

关键点：

• 成本降低：像Recursion这样的人工智能驱动药物发现平台可以将药物开发成本从26亿美元降低到10亿美元，降低60%。
• 时间效率：人工智能有可能将药物发现时间缩短50%，将新疗法推向市场的时间从传统的10-15年缩短到5-7年。
• 投资激增：ARK的研究表明，快速采用可能会促使人工智能驱动的药物发现市场从2021年的6亿美元增长到2027年的39亿美元。

Charles Roberts，首席投资策略师

多组学与癌症检测和治疗的未来

多组学整合了来自多个生物学数据源的信息，包括：

• 基因组学，即基因研究；
• 蛋白质组学，即蛋白质研究；
• 代谢组学，即小分子代谢物研究。

整合来自这些多样化的数据源的信息，不仅改变了癌症检测和治疗的格局，还推进了对各种其他疾病的理解，彻底改变了癌症及其他疾病的检测和治疗。

液体活检通过采血或体液检查疾病迹象，无需侵入性手术，补充了依赖影像的传统癌症监测方法。这些新方法能够更早、更准确地检测微小残留病（MRD），即治疗后仍存在于体内的疾病。Natera（NASDAQ:NTRA）和Guardant Health（NASDAQ:GH）等公司在这一领域处于领先地位，提供非侵入性测试，可以在临床表现之前检测癌症复发。例如，Natera的Signatera测试在MRD领域已占有70%的市场份额，能够在扫描可见之前识别残余癌细胞。同样，Guardant Health的液体活检测试用于监测现有癌症，并作为结直肠癌的主要筛查工具，提供比传统方法如结肠镜检查更少侵入性的选择。现在，医生可以在传统方法无法检测到之前发现癌症。

这些技术具有深远的意义。通过将癌症检测从反应性转变为预防性和预测性，医疗保健从业者可以显著提高生存率，同时减少医疗系统的整体财务负担。我们的研究表明，这些创新诊断工具的广泛采用可能会在未来一个业务周期内将MRD检测市场的规模从100亿美元增长到1200亿美元。

除了在早期检测方面的作用外，人工智能也在改善诊断。例如，Tempus AI（NASDAQ:TEM）通过其多模态数据平台，整合基因组、临床和影像数据，为患者护理提供全面的见解。通过利用其庞大的数据集（比之前最大的肿瘤学数据集大50倍），Tempus AI能够进行更准确的诊断、更好的治疗决策和改善的患者结果。该平台分析大规模复杂生物数据的能力不仅提高了医疗干预的精确度，还创建了一个网络效应，即收集的数据越多，其价值越大，对患者和医疗保健提供者的益处也越大。

最后，我们的研究表明，公司将在多组学革命中战略性地定位自己。Twist Bioscience（NASDAQ:TWST）专门制造对液态活检和MRD检测至关重要的DNA基产品，其产品已用于全球65%以上的液态活检测试。Twist的合成DNA用于制造寡核苷酸，这是检测血液样本中循环肿瘤DNA的关键成分。这一能力是先进液态活检技术的关键组成部分。

其技术还支持其他基因组学研究领域，包括抗体筛选和基因编辑，使其成为生物技术行业的不可或缺的参与者。通过提供比传统方法成本低10倍的高度定制化和可扩展的DNA合成，Twist使研究人员和公司能够加速新诊断和治疗方法的开发，推动下一代个性化医疗的发展。

关键点：

• 市场扩张：ARK的研究表明，对早期癌症检测需求的增加可能会在未来十年内将MRD检测市场的规模从100亿美元增长到1200亿美元。
• 生存率：通过液态活检早期检测结直肠癌可以将5年生存率从14%提高到90%以上。
• 采用率：约65%的美国医疗中心使用AI增强的液态活检技术，表明在临床实践中已广泛采用。

如何在您的投资组合中捕捉这些进展

技术创新正在使早期检测和精准医疗成为新的护理标准。令人惊讶的是，这些领域的领先公司相对缺席于医疗保健投资基准；因此，它们在许多投资者的投资组合中代表不足。通过相对于标普500医疗保健指数的95%主动份额，ARK寻求为投资者提供一个投资组合解决方案，使他们能够接触到这些迅速发展的、改变游戏规则的发展：ARK基因组革命UCITS ETF（LON:ARCG）。

来源：晨星，截至2024年9月30日。

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